Исследование экспериментального, принимаемого перорально лекарственного препарата, разработанного с целью оказания противодействия воспалению мышц и образованию рубцов, а также направленного на улучшение процесса регенерации мышц при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) было возобновлено после временной приостановки работы с подачи Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) в декабре 2013 года.
Препарат HT-100 (лекарственное соединение в форме таблеток с отсроченным высвобождением галофугинона (halofuginone)) разрабатывается компанией Halo Therapeutics, представляющей собой биотехнологическую компанию, базирующуюся в Ньютоне (Newton), Массачусетс, получающей существенные финансовые средства от АМД.
Halo, дочерняя компания DART Therapeutics, находящейся в Кембридже (Cambridge), Массачусетс, является биотехнологической компанией, получившей от АМД финансовые средства в размере $500.000, направленные на разработку HT-100 в 2013.
«Консервативный подход» относительно увеличения дозы
12 июня 2014 года в ходе проведения пресс-релиза компании DART и Halo объявили о возобновлении фазы 1b/2a клинической программы HT-100.
В конце прошлого года управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) приостановило проведение исследования после того, как компания Halo предоставила предварительный доклад, касающийся побочных эффектов, наблюдаемых при проведении отдельного исследования, целью которого являлось тестирование данного лекарственного препарата на собаках. В ходе проведения клинического исследования с участием мальчиков и юношей с МДД не было обнаружено никаких побочных эффектов, способных вызвать взывать озабоченность.
Когда был задан вопрос о том, возникнут ли изменения относительно клинического исследования после анализа результатов исследования с участием собак, генеральный директор компании Halo CEO, Марк Блайстайн (Marc Blaustein), сказал: «Мы пришли к согласию с FDA о необходимости выбора в пользу консервативного подхода относительно увеличения дозы [поэтапного увеличения уровня дозирования], таким образом, у нас будет должное подтверждение безопасности и переносимости каждой дозы прежде, чем приступать к увеличению до следующей, более высокой дозы. Начиная с самого начала это был подход, разработка которого привела к созданию протокола [плана исследования], но сейчас мы проводим оценку еще большего количества данных относительно каждой из более высоких доз прежде, чем перейти к следующей дозе, превышающей предыдущую. Это позволит замедлить интенсивность, с которой новые участники приступают к участию в исследовании».
О возобновлении исследования
Для участия в исследовании HT-100 набирается 30 мальчиков и юношей с МДД в возрасте от 6-20 лет, проживающих в шести штатах США. В ходе проведения исследования будет проведена оценка безопасности и переносимости лекарственного препарата при применении ряда возрастающих доз. Кроме того, будут проведены биохимические тесты и процедуры, целью которых будет получение изображений. Также будут оценены функциональные способности. В дополнение к этому будут проведены тесты на оценку силы и функционирования моторного нерва наряду с оценкой состояния легких и сердца.
Все участники исследования будут получать HT-100 в объеме одного из пяти уровней дозирования или режима. Группы плацебо не будет.
Источник МойМио