Новые данные по исследованию Етеплирсена

IVdrip_rubberglove_700x450_1

Мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной  специфическими генетическими мутациями, которые  получали экспериментальный препарат етеплирсен  168 недель (3,2 года), продолжали демонстрировать  улучшение. Они были в состоянии ходить по сравнению с пациентами, получавшими препарат только  144 недель (2,8 года). Биофармацевтическая компания  Sarepta Therapeutics, разработчик етеплирсена, объявила эти и другие результаты  12 января 2015 в пресс-релизе.

Восемь мальчиков с МДД получали еженедельные внутривенные вливания препарата 168 недель. Два потеряли в начале способность ходить, что не позволило  использовать  шестиминутный тест для оценки.

Четыре мальчика с МДД получали плацебо  в течение первых 24 недель, после чего получили етеплирсен. Они упоминаются как группы «плацебо / задержанного лечения».

На неделе 168 шесть мальчиков показали среднее снижение  шестиминутного теста до 76,7 м (252 футов) по сравнению с их базовым измерением. Мальчики в группе плацебо / группе отсроченного лечения испытали среднее снижение до 142,1 метров (466 футов). На неделе 168 те, кто получал непрерывное лечение,  по-прежнему  проходили на  65,4 метров (215 футов), чем те, кто не получали препарат до 25-й недели.

Дыхательная функция также измеряется от базовой линии на неделе 168. При оценки из всех 12 участников (в обеих группах) показали средний рост  дыхательных параметров, известных как максимальное давление на вдохе и выдохе  (МДВ ), а также средний прирост  форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ). Тем не менее, было небольшое снижение в среднем «проценте прогнозируемого» (в процентах от нормы) для оценки для всех этих измерений, указывая, что мальчики начинают отставать от своих здоровых сверстников в дыхательной функции в течение исследования.  Sarepta Therapeutics говорит, что оценки показывают, «сохранение стабильности функции дыхательных мышц.»

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  CRISPR восстановила функцию дистрофина в стволовых клетках от людей с мышечной дистрофией Дюшенна

Невролог Джерри Мендел, ко-директор клиники АМД в Национальной детской больнице  в Колумбусе, Огайо и давний получатель финансирования научных исследований АМД, был главным исследователем по изучению етеплирсена (хотя исследование не финансируется АМД).

«Более трех лет  опыта исследования етеплирсена, клинические исходы, которые наша команда продемонстрировала  в испытаниях у этих мальчиков, проявляют большую стабильность в функции, чем ожидалось, в то время, когда мы часто наблюдаем более существенное снижение без лечения», сказал Мендел. «Основываясь на моем многолетнем наблюдении за больными с этой разрушительной болезнью, я рассматриваю эти данные как очень обнадеживающие.»

Он добавил, что «Профиль безопасности етеплирсена продолжает производить на меня впечатление. Мы не были свидетелями каких-либо клинически, связанных с лечением неблагоприятных событий в течение 168 недель  лечения.»

Етеплирсен

Етеплирсен является препаратом для пропуска экзона, разработанным с целью пропустить раздел гена для белка дистрофина мышц, известным как экзон (раздел) 51. Цель состоит в том, чтобы заставить клетки соединить вместе окружающие экзоны (разделы) генетических инструкций и производить более короткий, чем обычно, но функциональный белок  дистрофин. Повышение уровня белка дистрофина было замечено в этом исследовании, когда исследованы мышечные биопсии на 48-й неделе.

Sarepta Therapeutics говорит  о представлении одобрения  Етеплирсену в середине 2015 года.

Sarepta Therapeutics говорит, что ее план на среднесрочное   одобрении,  представленое агенством по продуктам и лекарствам США (FDA) для утверждения  етеплирсена, остается неизменным и  будет оцениваться на основе обсуждений с FDA. Препарат может получить ускоренное одобрение от агентства, то есть временное разрешение в ожидании результатов исследования большого масштаба, испытания фазы 3. Или, FDA может потребовать результаты завершенного испытания фазы 3, прежде чем рассматривать препарат для утверждения.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Таблетка от старения для пожилых собак, может помочь при мышечной дистрофии Дюшенна и других тяжелых заболеваниях

Кроме того, компания говорит, что надеется начать испытания для  соединений по пропуску экзона, направленных на экзоны 45 и 53 в этом году.

3 фаза испытания остается открытой.

Фаза 3 исследования етеплирсена  открыта  на 39 американских площадок у мальчиков с МДД, в возрасте 7-16 лет, в состоянии идти более чем 300 метров (984 футов) за  шесть минут, и отвечают другим критериям исследования.

Исследование безопасности етеплирсена.

В дополнение к 3 фазе испытания у амбулаторных  мальчиков с МДД   Sarepta Therapeutics проводит исследование у 20 человек, чтобы изучить безопасность етеплирсена у мальчиков и молодых мужчин с МДД в возрасте  7-21 лет, которые способны ходить,  по крайней мере, 300 метров (984 футов) за  шесть минут и отвечают другим критериям исследования.

http://quest.mda.org

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *