Пятница, 28 января
Shadow

Метка: Каталог исследований по МДД

Улучшение функции мышц при миодистрофии Дюшенна после лечения L-аргинином и метформином.

Улучшение функции мышц при миодистрофии Дюшенна после лечения L-аргинином и метформином.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является Х-хромосомным рецессивным нервно-мышечным расстройством, которое возникает у 1 из 3.500-6.000 новорожденных мальчиков. МДД характеризуется быстрой и необратимой заменой нормальной мышцы соединительной тканью и жиром. Несмотря на то, что болезнь вызывает генный продукт, дистрофин, который  присутствует во многих различных тканях организма, патология  преимущественно ограничивается мышечной тканью. В мышцах  дистрофин расположен близко к внутренней поверхности плазмалеммы и взаимодействует в качестве структурного белка и с рядом мембранных белков, которые образуют дистрофина-ассоциированный гликопротеиновый комплекс (ДГК), и белков цитоскелета. Таким образом, потеря дистрофина при МДД связана с потерей целостности цитоскелета и сарколеммы. ...
Генная и клеточная терапия с использованием человеческой искусственной хромасомы

Генная и клеточная терапия с использованием человеческой искусственной хромасомы

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о применении искусственной хромасомы для генной терапии. Человеческие искусственные хромосомы (HACS) демонстрируют несколько потенциальных характеристик желаемые для идеального вектора доставки генов, в том числе стабильное поддержание эписом и возможности для проведения большого локуса генома с их регуляторными элементами, что позволяет физиологическую регуляцию введенного гена. Стволовые клетки, в том числе гемопоэтические стволовые клетки, клетки  костного мозга, плюрипотентные клетки, могут потенциально избежать иммунного отторжения, так как их получают из собственных тканей пациента. В пос...
Синтез дистрофина с использованием человеческого эндотелия, экспрессирующего HLA-E, у мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна без иммуносупрессии.

Синтез дистрофина с использованием человеческого эндотелия, экспрессирующего HLA-E, у мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна без иммуносупрессии.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о продукции дистрофина припересадке клеток эндотелия. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является тяжелой, рецессивной Х-хромосомой формой мышечной дистрофии, характеризующейся быстрым прогрессированием дегенерации мышц, что в конечном итоге приводит к потере в способности ходить, параличу и смерти. Расстройство вызвано мутацией в гене, кодирующем дистрофин, важный структурный компонент мышечной ткани. Отсутствие  дистрофина приводит к  дестабилизации внеклеточной архитектуры мембраны, что делает мышечные волокна чувствительными к сжатию, ассоциированному с механической нагрузкой, и дегенерации. Скелет...
Опосредованный перенос стволовыми клетками человеческой искусственной хромосомы улучшает мышечную дистрофию.

Опосредованный перенос стволовыми клетками человеческой искусственной хромосомы улучшает мышечную дистрофию.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о трансплантации стволовых клеток, исправленных при помощи искусственной хромосомы. В отличие от обычных векторов для генной терапии человеческие искусственные хромосомы (HACS) являются эписомными векторами, которые могут нести большие области генома, содержащего регуляторные элементы. До сих пор HACS не были использованы в качестве векторов в генной терапии для лечения генетических заболеваний. Здесь мы приводим исследования улучшения дистрофического фенотипа у  MDX мышей, модели мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), используя комбинацию HAC-опосредованной замены гена и трансплантации  стволовых клеток (mes...
Стероиды при мышечной дистрофии Дюшенна — исследование дефлазакорта

Стероиды при мышечной дистрофии Дюшенна — исследование дефлазакорта

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья об исследовании дефлазокорта при миодистрофии Дюшенна. Мы провели двойное слепое контролируемое исследование с участием 28 пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна ( МДД ), которые принимали дефлазокорт, оксазолиновое производное преднизолона, что снижает его побочные эффекты. Измерения мышечной силы и другие тесты показали статистически значимое улучшение в группе, получавшей лечение (p менее 0,05 ) . Побочные эффекты после 9 месяцев лечения включали мягкие кушингоидные проявления у четырех пациентов (28%) и умеренные только у одного (7%) , повышение аппетита у семи (50 %), увеличение волос на тел...

Функциональное и молекулярное воздействие бутират аргинина и преднизолона на мышцы и сердце у MDX мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о воздействии бутират аргинина и преднизона на мышцы MDX мышей. Долгосрочное развитие окончательного лечения МДД, решение проблемы первичного дефекта гена, восстановление  или компенсация функций –все это  относительно трудоемкие процессы, особенно в глазах больных мальчиков и их семей. По этой причине существует значительный интерес в тестировании потенциально паллиативных агентов, которые в настоящее время зарегистрированы  для клинического применения. Так как такие агенты не решают основной причины дефекта, и наше понимание патологии  этой основной причины остается недостаточным, они должны оце...