В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья о трансплантации стволовых клеток, исправленных при помощи искусственной хромосомы.
В отличие от обычных векторов для генной терапии человеческие искусственные хромосомы (HACS) являются эписомными векторами, которые могут нести большие области генома, содержащего регуляторные элементы. До сих пор HACS не были использованы в качестве векторов в генной терапии для лечения генетических заболеваний. Здесь мы приводим исследования улучшения дистрофического фенотипа у MDX мышей, модели мышечной дистрофии Дюшенна (DMD), используя комбинацию HAC-опосредованной замены гена и трансплантации стволовых клеток (mesoangioblasts).
Сначала мы генетически исправили мезангиобласты дистрофических MDX мышей вектором HAC, содержащим (2.4 Мб) генетический локус человеческого дистрофина. Генетически исправленные мезангиобласты дали начало многим дистрофин-положительным мышечным волокнам и спутниковым клеткам мышц у дистрофических мышей, что привело к морфологической и функциональной мелиорации фенотипа, которая длилась до 8 месяцев после трансплантации.
Таким образом, HAC-опосредованный перенос генов показывает эффективность в доклинической модели МДД и есть потенциал для будущего клинического использования данного метода.
Источник: МойМио