Исследователи Cedars-Sinai Heart Institute обнаружили, что экспериментальный состав может помочь остановить негативные последствия мышечной дистрофии путем восстановления нормального кровотока в мышцах, пострадавших от генетического заболевания.
Исследователи изучили HCT 1026, новый тип молекулы, в которой оксид азота химически прикреплен к стандартному проивовоспалительнуму агенту, в доклинической модели мышечной дистрофии . Результаты дают основания полагать, что HCT 1026 может дать положительный эффект в терапии мышечной дистрофии Дюшенна, которая начинается в раннем детстве, и мышечной дистрофии Беккера, начинающейся в более позднем возрасте
Предварительные результаты были представлены в апреле 2012 г. на конференции Experimental Biology, теперь же в Public Library of Science (PLOS ONE) опубликованы и доступны онлайн полные результаты
Обе формы мышечной дистрофии обусловлены проблемами с белком дистрофин, который помогает поддерживать здоровье мышц. Если у пациента меньше белка дистрофина, или если его организм производит неправильно функционирующий белок, его мышцы не могут функционировать должным образом, и в конечном итоге становятся необратимо поврежденными. По мере того, как больные мышцы ослабевают, пациенты постепенно теряют способность ходить, сидеть или совершать другие действия. В настоящее время не существует лечения для обеих форм заболевания.
«Существует острая неудовлетворенная потребность в эффективных терапевтических возможностях для этой разрушительной болезньи «, Ronald G. Victor, MD, директор Cedars-Sinai Center for Hypertension в Cedars-Sinai Heart Institute и Burns and Allen Chair in Cardiology Research. «Если мы сможем улучшить кровоток у пациентов с мышечной дистрофией, мы сможем сохранить некоторые функции мышц в течение длительного периода времени «.
Исследователи Cedars-Sinai обнаружили, что HCT 1026 значительно улучшил кровоток в задействованных в физической нагрузке мышцах дистрофин-дефицитных лабораторных мышей, имеющих тот же генетический дефект, что и у людей. Подобный эффект этого соединения обусловлен вероятно доставкой [в мышцы] оксида азота, ключевой молекулы, участвующей во многих физиологических функциях, уровни которой в дистрофических мышцах снижены
Соединение полностью восстановило кровоток в пораженных мышцах в первый месяц лечения, и его действие полностью сохранялось в течение последующих трех месяцев без значимых побочных явлений
Авторы исследования говорят, что полученные результаты — еще один шаг в поисках эффективной терапии мышечной дистрофии, способной как ослабить истощение мышц, так и замедлить прогрессирование заболевания
«Основываясь на наших предыдущих работах, мы считаем, что способность HCT 1026 к высвобождению оксида азота является ключом к восстановлению кровотока в мышцах дистрофин-дефицитных мышей», говорит Gail Thomas, PhD, ведущий автор исследования Cedars-Sinai. «HCT 1026 — интересный прототип, который позволил нам изучить возможности этого семейства молекул в мышечных дистрофиях. Пока мы не ожидаем, что эти соединения, несущие оксид азота, смогут вылечить болезнь, но надеемся, что улучшение кровотока может ослабить утомляемость и повреждения мышц, что позволит пациентам быть более активными, замедляя в то же время истощение жизненно важных мышц»