Muscular Dystrophy Association выделила компании Catabasis Pharmaceuticals из Cambridge, Massachusetts, $120,000 в рамках стратегического партнерства, по которому эта фармацевтическая компания буде тестировать два состава, именуемые CAT-1004 и CAT-1040 на модельных мышах с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)
Предыдущие обнадеживающие результаты
В 2009 компания Catabasis провела краткосрочное исследование на животных противовоспалительных составов с механизмом действия, подобным кортикостероидам (таким как преднизон или преднизолон), но с меньшими побочными эффектами. Пероральный противовоспалительный агент CAT-1004 продемонстрировал лучший эффект, чем преднизолон. Он также снижал воспаление в мышцах, но без свойственного преднизолону побочного эффекта
У обработанных исследуемым составом мышей наблюдалось такое же снижение дегенерации мышечных волокон, как и у обработанных преднизолоном, и повышенное количество регенерируемых волокон, в то время как у обработанных преднизолоном количество регенерируемых волокон было снижено
В небольшом 4-месячном исследовании Catabasis планирует продемонстрировать, что CAT-1004 снижает воспаление мышечной ткани и улучшает мышечную функцию. Будет также проведено сравнение CAT-1004, CAT-1040 и преднизолона для выяснения, какой из составов наиболее эффективен. Если будут получены положительные результаты, компания планирует начать клинические испытания на пациентах с МДД
Catabasis уже провела 8-недельное исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики CAT-1004 на здоровых добровольцах. У состава также есть полученный от U.S. Food and Drug Administration статус Investigational New Drug, что позволяет проводить его клинические исследования в США
О кортикостероидах при МДД
МДД – дегенеративное мышечное заболевание, поражающее почти исключительно мальчиков, проявляющееся прогрессирующей дегенерацией произвольных мышц тела и миокарда, что приводит к мышечной слабости и сердечной недостаточности
Некоторые исследования показали, что препараты группы кортикостероидов, такие как преднизолон (преднизон) или дефлазакорт (доступный в Канаде и других странах, но недоступный в США), продлевают функциональность мышц при МДД. Однако механизм их действия до сих пор до конца неясен, а побочные эффекты – набор веса, замедление роста, снижение плотности костей, поведенческие изменения, повышение кровяного давления и сахара в крови – препятствуют их широкому применению
Несмотря на эти недостатки, кортикостероиды применяются для терапии МДД с 1990-х годов. В 2005 году American Academy of Neurology (AAN) опубликовала рекомендации по применению кортикостероидов при МДД (об этих рекомендациях можно почитать здесь, здесь – прим. Garry)
Значение для людей с МДД
Кортикостероиды замедляют прогрессирование мышечной слабости и продлевают мобильный период при МДД, однако побочные эффекты ограничивают их применение.
Если результаты испытаний будут положительными, CAT-1004 и CAT-1040 могут стать терапевтическими агентами, имеющими то же положительное действие при МДД, что и кортикостероиды, но без нежелательных побочных эффектов
Перевод miopatia.ru