Пятница, 12 августа
Shadow

Метка: miopatia.ru

Новый препарат будет протестирован на предмет его использования при мышечных дистрофиях

ИССЛЕДОВАНИЯ
Исследователи из Royal Veterinary College, University of London получили грант от Medical Research Council на исследования экспериментального препарата в плане его способности предотвращать образование рубцовой ткани при мышечной дистрофии. Prof Dominic Wells и Dr Susan Brown из Royal Veterinary College в London недавно получили грант от Medical Research Council (MRC), как часть инновационной схемы партнерства MRC с фармацевтической компанией AstraZeneca. AstraZeneca бесплатно предоставила 22 своих химических соединения ученым, финансово поддерживаемым MRC, чтобы они использовали эти соединения в медицинских исследованиях с конечной целью принести пользу пациентам. AstraZeneca провела предварительные испытания этих соединений и подтвердила их применение для будущих исследований, но отложи...

Преклинические исследования показали, что новый состав может иметь потенциал в терапии мышечных дистрофий

ИССЛЕДОВАНИЯ
Исследователи Cedars-Sinai Heart Institute обнаружили, что экспериментальный состав может помочь остановить негативные последствия мышечной дистрофии путем восстановления нормального кровотока в мышцах, пострадавших от генетического заболевания. Исследователи изучили HCT 1026, новый тип молекулы, в которой оксид азота химически прикреплен к стандартному проивовоспалительнуму агенту, в доклинической модели мышечной дистрофии . Результаты дают основания полагать, что HCT 1026 может дать положительный эффект в терапии мышечной дистрофии Дюшенна, которая начинается в раннем детстве, и мышечной дистрофии Беккера, начинающейся в более позднем возрасте Предварительные результаты были представлены в апреле 2012 г. на конференции Experimental Biology, теперь же в Public Library of Science (PLOS...

Drisapersen безопасен для неходячих мальчиков с МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ
Безопасность и уровень в крови препарата экзон-пропускающей терапии GSK были оценены у мальчиков с МД Дюшенна , которые уже не ходят самостоятельно и имеют определенные мутации гена дистрофина . Международная фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK) объявила обнадеживающие результаты своей 1 фазы испытаний препарата экзон-пропускающей терапии drisapersen у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) , которые больше не могут ходить. Фаза 1 клинического испытания была предназначена для проверки безопасности, переносимости и фармакокинетики (как организм реагирует на препарат - drisapersen,) а не для проверки эффективности препарата. Результаты показали, что drisapersen (ранее назывался как GSK2402968) достиг уровня в крови примерно пропорционального введенной дозе в двух из трех...

DMD Imaging исследование открыто в трех штатах Америки

ИССЛЕДОВАНИЯ
В трех штатах Америки открылось клиническое исследование при поддержке NIH , изучающее, МРТ или MRS изображения мышц ног могут быть использованы для изучения прогрессирования миодистрофии Дюшенна . Многоцентровое исследование использования магнитно-резонансной томографии (МРТ) и магнитно-резонансной спектроскопии (МРС) для оценки прогрессирования мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) открыто в штате Флорида, Орегон и Пенсильвания для мальчиков с МДД, которые отвечают критериям исследования. Исследование, известное как ImagingDMD , будет проводиться совместными усилиями University of Florida, the Children's Hospital of Philadelphia, the University of Pennsylvania, Oregon Health and Science University and Shriners Hospital for Children in Portland. Это исследование поддерживается Националь...

Sarepta Therapeutics объявляет о значительном улучшении клинических эффектов от применения Eteplirsen после 36 недель в исследовании IIb фазы лечения мышечной дистрофии Дюшенна .

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
24 июля 2012 (Marketwire via COMTEX ) Sarepta Therapeutics ( NASDAQ : SRPT ), разработчик инновационной РНК-терапии, объявила о том, что в лечении с экзон-пропускающим соединением eteplirsen достигнуты значительные клинические эффекты в 6-минутном тесте ходьбы (6MWT) по сравнению с группой , получавшей плацебо в фазе IIb клинических испытаний лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) . Eteplirsen вводился один раз в неделю 50mg/kg более 36 недель и дал в результате на 69,4 метра преимущество по сравнению с пациентами, получавшими сначала плацебо в течение 24 недель, а затем 12 недель лечения eteplirsen в открытом расширенном клиническом испытании . Анализ результатов изменения в тесте 6MWT от базового значения у пациентов, которые получали 50mg/kg препарата в неделю (п = 4) продемонстриров...

Четвертая Национальная Конференция Mda По Мышечной Дистрофии Беккера

НОВОСТИ
Четвертая ежегодная национальная конференция по мышечной дистрофии Беккера , организованная MDA и Чикагским университетом , будет проходить в Университете Чикаго в субботу 11 Августа. Конференция бесплатная , но количество мест ограничено и регистрация обязательна по 1 августа. Конференция будет транслироваться онлайн в режиме реального времени, с возможностью онлайн-участникам задавать вопросы. Презентация темы включают в себя сердечно-легочную помощь, генетическое консультирование, физическую и профессиональную терапию, питание, переход к взрослой жизни и научно-исследовательские обновления. Следующие специалисты-докладчики будут говорить на темы: Кардиология: Элизабет McNally, MD, Ph.D., Университет Чикаго Пульмонология: Лиза Вольф, доктор медицинских наук, Северо-Западный ...

MDA финансирует исследования противовоспалительных препаратов для МДД

НОВОСТИ
Muscular Dystrophy Association выделила компании Catabasis Pharmaceuticals из Cambridge, Massachusetts, $120,000 в рамках стратегического партнерства, по которому эта фармацевтическая компания буде тестировать два состава, именуемые CAT-1004 и CAT-1040 на модельных мышах с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) Предыдущие обнадеживающие результаты В 2009 компания Catabasis провела краткосрочное исследование на животных противовоспалительных составов с механизмом действия, подобным кортикостероидам (таким как преднизон или преднизолон), но с меньшими побочными эффектами. Пероральный противовоспалительный агент CAT-1004 продемонстрировал лучший эффект, чем преднизолон. Он также снижал воспаление в мышцах, но без свойственного преднизолону побочного эффекта У обработанных исследуемым состав...

Обзор исследований СМА: антисмысловая терапия и Fasudil

ИССЛЕДОВАНИЯ
Ниже представлены основные моменты двух недавних исследований спинальной мышечной атрофии (СМА), заболевания, при котором в результате гибели нервных клеток, контролирующих мышцы (мотонейронов) развивается прогрессирующая слабость произвольных мышц «Антисмысловая» стратегия для СМА Основная причина СМА заключается в том, что в клетках не синтезируется SMN протеин вследствие повреждения гена SMN1, являющегося "инстр укцией" для его синтеза Хотя инструкции, содержащиеся в «резервном» гене, SMN2, практически идентичны, они побуждают клеточную машину для синтеза белков «вырезать» в процессе их синтеза важный отрезок генетического кода, именуемого экзон 7. Результатом в большинстве случаев становится синтез укороченного нестабильного и быстро распадающегося в организме SMN протеина. ...

Ученые разработали новый, двухступенчатый процесс для скрининга новорожденных для выявления болезни Дюшенна и, возможно, других мышечных дистрофий.

НОВОСТИ
Исследователи из Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio, совместно с учеными DNA Sequencing Core Facility at the University of Utah, разработали методику скрининга новорожденных для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Программа потенциально готова к реализации, но требует одобрения регулирующих органов. Обычно критерием для скрининга новорожденных на генетические расстройства в Соединенных Штатах является наличие эффективного лечения, которое может и должно быть начато в раннем возрасте. МДД пока не подпадает под этот стандарт, однако некоторые специалисты считают, что уже приближается к нему. Ученые ссылаются на обнадеживающие результаты, полученные в последних испытаниях экзон-пропускающей терапии в МДД как возможную поддержку для скрининга новорожденных для этого заболеван...

Eteplirsen способствует выработке функционального дистрофина

ИССЛЕДОВАНИЯ
Укороченная версия мышечного протеина дистрофин, полученная посредством пропуска генетической инструкции, именуемой экзон 51, по всей видимости функциональна, сообщается в новом отчете из Великобритании Обнадеживающие результаты основаны на анализе мышечной биопсии от четырех участников 1-й фазы исследования, в котором экспериментальный препарат eteplirsen вводили в мышцы ног. Все участники испытаний - мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с мутациями гена дистрофина, потенциально реагирующих на пропуск экзона 51. Полученные данные позволили исследователям утверждать, что eteplirsen может стать "болезнь-модифицирующим" агентом для людей с МДД, имеющих специфические мутации гена дистрофина. Частично функциональный укороченный протеин лучше, чем ничего У людей с МДД любая из...

Ученые скомбинировали стволовые клетки с искусственной хромосомой для лечения мышечной дистрофии

НОВОСТИ
Исследователи сообщили о применении генетически модифицированных стволовых клеток для формирования новых мышечных волокон и улучшения мышечной функции в мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Команда из Италии, руководимая учеными из Milan’s San Raffaele Scientific Institute, вначале изолировала из кровеносных сосудов стволовые клетки, именуемые мезоангиобластами, у mdx-мышей с отсутствующим мышиным геном дистрофина. Затем генетический дефект был скорректирован с использованием человеческой искусственной хромосомы (human artificial chromosome - HAC), содержащей полноразмерный ген человеческого дистрофина (DYS-HAC), после чего содержащие DYS-HAC мезоангиобласты были введены подвергшимся иммуносуппрессии животным. Было установлено, что трансплантированные клетки размножились и д...