Дрисаперсен, представленный британской фармацевтической компанией Глаксосмиткляйн (GSK), является лекарственным препаратом, обладающим потенциалом к пропуску экзонов. В США данному препарату, предназначенному для мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена, был присвоен статус «Инновационного терапевтического метода лечения». Данный статус был присвоен лекарственному препарату Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (United States Food and Drug Administration).
Эта организация расценивает Дрисаперсен как препарат, представляющий собой потенциальный способ терапевтического лечения, демонстрирующий обнадеживающие результаты, получаемые в ходе клинических исследований. В этом случае регламентирующий орган в своей работе использовал результаты, полученные от 53 пациентов на фазе II клинического исследования. Данные о ходе проведения исследования были представлены в апреле. Результаты, продемонстрированные после 24 недели, позволили сделать заключение о том, что мальчики с мышечной дистрофией Дюшена, которым давали Дрисаперсен, смогли в течение шести минут преодолеть пешком дистанцию на 35 метров больше, нежели мальчики, которым давали плацебо (неактивную версию лекарственного препарата).
Статус инновационного метода лечения означает, что отныне компания будет пользоваться материальной помощью, а также большей поддержкой, получаемой ею от FDA. Такое изменение позволяет гарантировать, что разработка лекарственного препарата, а также клинические исследования будут осуществляться настолько быстро и эффективно, насколько это только возможно.
Роберт Мидоукрофт (Robert Meadowcroft), исполнительный директор кампании по работе, связанной с мышечной дистрофией, сказал:
Это очень обнадеживающие новости, и теперь мы на один шаг ближе к тому, чтобы предоставить потенциальный способ лечения некоторым мальчикам, которые живут с мышечной дистрофией Дюшена.
Мы также тесно сотрудничаем с Всепартийной парламентской группой (All Party Parliamentary Group) по вопросам мышечной дистрофии. Эта организация изучает вопросы, затрагивающие доступ к потенциальным методам лечения таких заболеваний, как мышечная дистрофия Дюшена. Будет изучен вопрос, касающийся названного FDA «Инновационным» терапевтического метода лечения. Также будет рассмотрена возможность использования схожих методов оценки, на основании которых регулирующими органами Великобритании будет вынесено соответствующее решение.
Источник: МойМио