МДД: Экзон — пропускающий лекарственный препарат Дрисаперсен демонстрирует увеличение уровней дистрофина

vaktsina-ot-rotavirusa

Международная фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK) обнародовала обнадеживающие результаты о выработке белка дистрофина на фазе 2 неамериканского исследования экзон-пропускающего лекарственного препарата Дрисаперсена (Drisapersen) у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена (МДД). Дистрофин представляет собой мышечный белок, нехватка которого присутствует у мальчиков с МДД; его отсутствие может быть вызвано любым из нескольких видов мутаций в гене дистрофина. Действие Дрисаперсена (также известного как GSK2402968) направлено на экзон 51 гена дистрофина.

Дрисаперсен разрабатывается для лечения МДД, вызванного мутациями возле данного экзона. Это один из двух экзон-пропускающих лекарственных препаратов для МДД, находящихся на данный момент на стадии клинических исследований. Результаты, обнародованные в августе 2013 года, дополняют результаты исследований, представленных в апреле, продемонстрировавших, что участники, которые принимали Дрисаперсен каждую неделю в течение 24 недель (группа «непрерывного» лечения), проходили значительно большее расстояние за шесть минут по сравнению с теми, кто принимал плацебо.

Новые результаты демонстрируют, что на 25 неделе исследования у пациентов, которые принимали Дрисаперсен, были более высокие уровни дистрофина в мышечном образце, чем у тех, кто принимал плацебо. А именно:

  • Тринадцати из 18 участникам (72 процента) делались инъекции Дрисаперсена каждую неделю. Группа «продолжительного» лечения продемонстрировала большее содержание белка дистрофина в мышечном образце по сравнению с результатами, которые были получены в начале исследования (исходный уровень).
  • Десяти из 17 участникам (59 процентов) делались инъекции Дрисаперсена по различному графику. Группа с «переменными инъекциями» продемонстрировала наличие большего количества белка дистрофина по сравнению с результатом, полученным в начале исследования.
  • Один ребенок из 18 (6 процентов) из плацебо-группы продемонстрировал большее количество дистрофина в его мышцах на 25 неделе по сравнению с тем результатом, который у него был в начале исследования.
ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В Беларуси соцработник украл у инвалидов более 100 тысяч, чтобы играть в онлайн-казино

Компания сообщает, что предоставление полных данных о результатах по уровням дистрофина, полученных в ходе проведения этого исследования, ожидается в октябре 2013 года.

МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *