Исследование Тадалафила при МДД открыто для участия

Исследование Тадалафила при МДД открыто для участия

Исследование Тадалафила при МДД открыто для участия

Многонациональная фармацевтическая компания Eli Lilly работает над фазой  3 исследования лекарственного препарата Тадалафила. В исследовании примет участие около 300 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена (МДД) в возрасте 7-14 лет. Участники должны обладать способностью ходить,  а функции работы их сердца должны быть на приемлемом уровне. Кроме того, участники должны подходить по ряду других критериев исследования.  

Основанием для использования Тадалафила для лечения МДД или схожей с ней мышечной дистрофии Беккера (МДБ) является то, что приток крови к мышцам, выполняющим физическое упражнение, по-видимому, нарушается при этих заболеваниях. Нарушение также является результатом какой-либо из нескольких мутаций в гене, необходимом для создания  мышечного белка дистрофина.

Лекарственные препараты, такие как Тадалафил и Силденафил(Виагра), как известно, продлевают действие вещества, называемого окись азота, и при этом могут улучшить приток крови и мышцам, выполняющим физическое действие, несмотря на наличие мутаций гена дистрофина, приводящих к появлению МДД и МДБ. АМД ранее оказывала поддержку исследованию в данной области. Кроме того, АМД будет оказывать поддержку и в дальнейшем (см. Грант, выданный зимой 2013 года  Джозефу Беаво (Joseph Beavo)).

Изучение Тадалафила проходит с участием пациентов с МДБ. Место проведения – Лос-Анджелес. Медицинский центр Седарс-Синай (Cedars-Sinai Medical Center).
Под торговой маркой Cialis , принадлежащей компании Eli Lilly, Тадалафил присутствует на рынке в качестве продукции, предназначенной для лечения эректильной дисфункции, а также типа расширения предстательной железы.  Под торговой маркой Adcirca, принадлежащей Eli Lilly, Тадалафил доступен для лечения  легочной артериальной гипертензии.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  «Силы дает забота о дочери». Как бобруйчанин в инвалидной коляске сам воспитывает ребенка, подрабатывает и участвует в соревнованиях

Пациентам с МДД или МДБ рекомендуется не спешить с поиском рецептов на Тадалафил (рецептов «без ярлыка»), выданных не по назначению, ведь эффекты воздействия и безопасность при применении лекарственного препарата при данных расстройствах еще не были полностью изучены. («Без ярлыка» относится  к ситуациям, когда врачи применяют лекарственные препараты либо методы терапии для лечения заболеваний, отличающихся от тех, для лечения которых было получено разрешение от Администрации США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (U.S. Food and Drug Administration).

Об исследовании Тадалафила при МДД

Исследование, проводимое при поддержке Lilly, позволит определить, может ли применяемый перорально Тадалафил привести к замедлению снижения способности ходить у мальчиков с МДД. Кроме того, будет оцениваться безопасность Тадалафила, а также любые побочные эффекты, которые могут быть связаны с данным лекарственным препаратом при лечении им мальчиков с МДД.  

Участники будут  в произвольном порядке распределены по группам в зависимости от получения Тадалафила в объеме одной из двух ежедневных доз, или они будут получать плацебо на протяжении первых 48 недель исследования. Затем пациентам будет предложен выбор, позволяющий им перейти к 48-недельному, продленному периоду, в ходе которого все будут получать Тадалафил.  

Всего более  60 центров проведения исследования, включая 22  центра в Великобритании. Кроме того, центры находятся в Аргентине, Бельгии, Канаде, Франции, Германии, Италии, Японии, Корее, Голландии, Пуэрто-Рико, Российской Федерации, Испании, на Тайване, в Турции и Великобритании.   

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  CRISPR восстановила функцию дистрофина в стволовых клетках от людей с мышечной дистрофией Дюшенна

Потенциальные участники должны:

  • иметь подтвержденный диагноз МДД;
  • быть в возрасте 7-14 лет;
  • должны быть способны ходить;
  • должны были принимать кортикостероиды (такие как Преднизон  в течение минимум шести месяцев до участия в отборе участников для исследования. Кроме того, доза должна была быть стабильной как минимум за три месяца до проведения отбора;
  • быть способными завершить участие в «шестиминутных текстах на ходьбу» (что означает тесты на измерение дистанции, преодолеваемой в течение шести минут) с результатами, данные которых у участников отличаются друг от друга в пределах 20 процентов;
  • фракция выброса левого желудочка (измерение сердечной функции) должна быть как минимум 50% по данным эхокардиограммы; и
  • должно быть предоставлено информированное согласие (от пациентов или опекунов) и разрешение (от пациентов).

Потенциальные участники не должны:

  • демонстрировать симптомы кардиомиопатии (дистрофии сердечной мышцы) или сердечной недостаточности;
  • производить изменения в проведении профилактического лечения сердечной недостаточности; изменения не должны были быть осуществлены в период менее трех месяцев до начала проведения исследования;
  • проявлять симптомы нарушения сердечного ритма;
  • участвовать  ранее в исследованиях, основанных на работе с генами или клетками, антисмысловыми олигонуклеотидами, а также в исследованиях терапии по считыванию стоп-кодов;
  • быть неспособными принимать лекарственные средства перорально;
  • в течение минимум трех месяцев до начала проведения исследования принимать какое-либо медикаментозное лечение, отличное от кортикостероидов, способное повлиять на силу мышц;
  • за месяц до получения первой дозы лекарственного вещества, изучаемого в ходе исследования, начинать употреблять новую травяную или пищевую добавку или вносить изменения в уже применяемые добавки, предназначенные для оказания эффекта на силу мышц или их функционирование;
  • в течение минимум трех месяцев до начала участия в исследовании переносить операционные вмешательства, которые могли бы повлиять на мышечную силу или функциональность мышц, также никакие операции не должны быть запланированы на период проведения исследования;
  • иметь травмы ног, которые могут повлиять на результаты, демонстрируемые в ходе проведения шестиминутного теста на ходьбу;
  • иметь серьезные проблемы с поведением, которые могут помещать завершению проведения шестиминутного текста на ходьбу;
  • иметь какие-либо противопоказания к применению Тадалафила;
  • иметь значительные нарушения работы почек или печени;
  • иметь выявленную аллергическую реакцию на какие-либо ингредиенты таблеток Тадалафила (такие как лактоза); либо принимать в данный момент ингибиторы фосфодиэстеразы 5-го типа (PDE5); также исключается  их применение в течение последних шести месяцев.
ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Впервые одобрен ваморолон для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

 

http://quest.mda.org

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *