Shadow

Метка: mymio.org

Исследование Тадалафила при МДД открыто для участия

Исследование Тадалафила при МДД открыто для участия

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Многонациональная фармацевтическая компания Eli Lilly работает над фазой  3 исследования лекарственного препарата Тадалафила. В исследовании примет участие около 300 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена (МДД) в возрасте 7-14 лет. Участники должны обладать способностью ходить,  а функции работы их сердца должны быть на приемлемом уровне. Кроме того, участники должны подходить по ряду других критериев исследования.   Основанием для использования Тадалафила для лечения МДД или схожей с ней мышечной дистрофии Беккера (МДБ) является то, что приток крови к мышцам, выполняющим физическое упражнение, по-видимому, нарушается при этих заболеваниях. Нарушение также является результатом какой-либо из нескольких мутаций в гене, необходимом для создания  мышечного белка дистрофина. Лекарственные ...
Компания Prosensa для МДД сообщества организует корректировку программы по пропуску экзонов

Компания Prosensa для МДД сообщества организует корректировку программы по пропуску экзонов

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
18 ноября 2013 года в ходе проведения пресс-релиза и конференц-звонка, содержание которого уже отправлено в архив, голландская биотехнологическая компания Prosensa сообщила сообществу новые данные, касающиеся статуса их программы по разработке экзон-пропускающего лекарственного препарата для мышечной дистрофии Дюшена (МДД). К корректировке программы, работа над которой охватывает  третий квартал 2013, приступили через два месяца после того, как компания Prosensa сообщила неутешительные результаты фазы 3 исследования  Дрисаперсена, экспериментального лекарственного препарата для МДД, разрабатываемого совместно с GlaxoSmithKline (GSK). Портфолио новых препаратов и препаратов на стадии разработки  компании Prosensa Дрисаперсен, изначально известный как PRO051, разработан для изме...
Терапия кортикостероидами при МДД: Улучшение психомоторных функций

Терапия кортикостероидами при МДД: Улучшение психомоторных функций

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В ходе проведения многочисленных клинических исследований в области мышечной дистрофии Дюшена было установлено, что только кортикостероид Преднизолон продемонстрировал потенциал для временного улучшения двигательной способности. В рамках данного исследования были оценены положительные результаты, оказываемые Преднизолоном на интеллектуальную способность. Оценка проводилась на основании небольшого объема данных, полученных при работе с 29 случаями мышечной дистрофии Дюшена. Также были оценены двигательные функции и функции работы сердца. Методы Группа, лечение которой осуществлялось при помощи Преднизолона (0.75 мг/кг), получала препарат оральным путем каждый второй день. Результаты сравнивались с результатами контрольной группы, лечение которой не осуществлялось. Велась работа на...
VBP15 улучшает состояние при мышечной дистрофии без сторонних эффектов.

VBP15 улучшает состояние при мышечной дистрофии без сторонних эффектов.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
VBP15, новое противовоспалительное и мембраностабилизирующее средство улучшает состояние при мышечной дистрофии без сторонних эффектов. Отсутствие дистрофина делает скелетные мышцы более восприимчивыми к травмам, в результате чего появляются бреши в клеточной мембране, а также хроническое воспаление при мышечной дистрофии Дюшена (МДД). Текущие методы лечения при помощи глюкокортикоидов привносят с собой нечеткие проявления полезных свойств на молекулярном уровне, а также тяжелые побочные эффекты. Неясно, какой из терапевтических методов лечения позволит избежать  гормональной задержки роста и развития, и/или подавления иммунитета; какой из методов будет более или менее полезным.  Здесь мы обнаруживаем, что оральный лекарственный препарат, обладающий механизмами, обеспечиваю...
МДД: Экзон — пропускающий лекарственный препарат Дрисаперсен демонстрирует увеличение уровней дистрофина

МДД: Экзон — пропускающий лекарственный препарат Дрисаперсен демонстрирует увеличение уровней дистрофина

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Международная фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK) обнародовала обнадеживающие результаты о выработке белка дистрофина на фазе 2 неамериканского исследования экзон-пропускающего лекарственного препарата Дрисаперсена (Drisapersen) у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена (МДД). Дистрофин представляет собой мышечный белок, нехватка которого присутствует у мальчиков с МДД; его отсутствие может быть вызвано любым из нескольких видов мутаций в гене дистрофина. Действие Дрисаперсена (также известного как GSK2402968) направлено на экзон 51 гена дистрофина. Дрисаперсен разрабатывается для лечения МДД, вызванного мутациями возле данного экзона. Это один из двух экзон-пропускающих лекарственных препаратов для МДД, находящихся на данный момент на стадии клинических исследований. Рез...
Генетическая коррекция мышечной дистрофии Дюшена при помощи нуклеаза белкового домена «цинковые пальцы»

Генетическая коррекция мышечной дистрофии Дюшена при помощи нуклеаза белкового домена «цинковые пальцы»

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) представляет собой тяжелое моногенное нарушение, вызванное дефектом в дистрофине, белке, важном  для работы скелета и мышц. В противоположность этому заболеванию при мышечной дистрофии Беккера  демонстрируются более слабые по сравнению с МДД симптомы, и это вызвано внутренними делециями, не меняюшими рамку считывания  белка дистрофина. Таким образом, присутствовал значительный интерес при развитии методов, направленных на восстановление рамки считывания дистрофина, с целью создания этих «схожих с Беккером» белков.  Новые терапевтические методы лечения на основе маленьких молекул и  олигонуклеотидов были разработаны для  выборочного устранения или «пропуска» экзонов, без которых можно обойтись, из продукта гена дистрофина  с целью коррекции рамки счит...
Влияние Дефлазакорта на половое созревание при мышечной дистрофии Дюшена

Влияние Дефлазакорта на половое созревание при мышечной дистрофии Дюшена

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ
Регулярное применение глюкокортикоидов увеличило продолжительность жизни пациентов с мышечной дистрофией Дюшена. Долгосрочное терапевтическое лечение стероидами может оказать неблагоприятное воздействие на эндокринную функцию и может повлиять на наступление полового созревания. МЕТОДЫ: Мы провели оценку полового созревания наших пациентов, возраст которых составлял 14 лет и более. Этих пациентов лечили при помощи Дефлазакорта, используя его в качестве единственного глюкокортикоида. РЕЗУЛЬТАТЫ: У половины (6 из 12) мальчиков, которых лечили с помощью Дефлазакорта, была задержка полового созревания. Среди тех, у кого была задержка полового созревания, либо ее не было, не обнаружено различия в возрасте, при котором происходило начало(полового созревания), не разнились дозы или продо...

Исследования пропуска экзона.

ИССЛЕДОВАНИЯ
Пропуск экзона является экспериментальной терапевтической стратегией Цель состоит в том, что оставшиеся генетические конструкции   приведят к производству коротких, но все еще функциональных белков. Пропуск экзонов для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) нацелен на ген дистрофина с целью создания функционального белка дистрофина в мышечных волокнах. Фаза 3 испытания препарата GSK прошла  регистрацию. В фазе 3 клинических испытаний экспериментального экзон-пропускающего  препарата GSK2402968  в 45 центрах по всему миру завершена регистрация участников,  сообщает  ее разработчик, GlaxoSmithKline,  10 августа 2012, В сообщении также говорится, что исследование, как ожидается, будет завершено в июле 2013 года, а  результаты ожидаются в конце 2013 года. Препарат нацелен на  экзон 51 гена...

Ободряющие результаты доклинического исследования мембранных стабилизаторов при миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Phrixus Pharmaceuticals в Анн-Арбор, штат Мичиган, сообщает 19 июля 2012, что ее экспериментальный препарат Кармесеал продемонстрировал  благотворное влияние на диафрагму (основная дыхательная  мышца) у мышей с болезнью, напоминающей мышечную дистрофию Дюшенна (МДД). Новый препарат, также известный как полоксамер 188, или P188, Кармесеал предназначен действовать как молекулярный пластырь, производя ремонт клеточных мембран, но изначально был нацелен на сердце. Новые результаты исследования показали, что синтетические соединения могут быть полезны не только при сердечных проблемах, но  и при  опасной для жизни дыхательной недостаточности, связанной с МДД. Низкие дозы эффективны у мышей Влияние Кармесеала  при  МДД мышей были оценены  при  нескольких различных режимах дозирования от е...
Уход за больными миодистрофией Дюшенна

Уход за больными миодистрофией Дюшенна

БИБЛИОТЕКА, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, ОБМЕН ОПЫТОМ
Переведена презентация одного из докладов, представленных не конференции MDA. Доклад ппосвящен  уходу и организации медицинской помощи больным с миодистрофией Дюшенна. "Уход за больными миодистрофией Дюшенна" / СКАЧАТЬ → Источник МойМио
Упражнения при мышечной дистрофии Дюшенна

Упражнения при мышечной дистрофии Дюшенна

БИБЛИОТЕКА, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, МИОЛИТЕРАТУРА, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
На этом видео демонстрируются различные упражнения на растяжку. Регулярное растяжение мышц и сухожилий должны быть частью повседневной жизни молодого человека, чтобы помочь предотвратить развитие контрактур. Контрактуры ограничивают полный диапазон движения в суставе. Они неизбежны, если регулярное растяжение не является частью ежедневного режима мальчика. Это происходит потому,  мышцы теряют силу , и у мальчиков с МДД развиваются неправильные позы, чтобы компенсировать эту неравномерность и слабость. Этот видео познакомит вас с различными типами упражнений на расстяжку при МДД. https://youtu.be/0_ecVd3kNtQ ...

Антисмысловые олигонуклеатиды индуцируют пропуск экзона в транскрипте человеческого гена дистрофина.

ИССЛЕДОВАНИЯ
В рамках работы по русификации обзорного каталога исследований по мышечной дистрофии, проводимых по всему миру, на сайте МойМио в разделе Каталог исследований по МДД опубликована статья посвященная пропуску экзона при помощи антисмысловых олигонуклеатидов в транскрипте человеческого гена дистрофина. Делеции в гене дистрофина приводят к наиболее распространенной форме мышечной дистрофии. Мышечная дистрофия Беккера -заболевание, которое является результатом генных мутаций дистрофина, которые не разрушают рамку считывания, и ясно указывает на то, что существенные области белка дистрофина не важны. Потенциальное терапевтическое вмешательство во время соединения пре-мРНК, посредством чего отобранные экзоны вырезаны, чтобы или удалить мутации или восстановить рамку считывания в зрелой мРНК. Соо...