Исследователи провели блокаду белка приводившего к ухудшению при миодистрофии Дюшенна.

shutterstock_263334059-1024x1024_result

В недавнем исследовании, опубликованном в журнале PLoS Medicine, группе исследователей из Университета Портсмута, Великобритания, под руководством профессора Дэрека  Горецки, удалось блокировать белок под названием P2RX7 который участвует в мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

В результате установлено, что специфическое лечение может улучшить краткосрочные и долгосрочные функции мышц, а также корригировать  когнитивные нарушения и потерю костной массы  в мышей модели МДД. Хотя эксперименты еще на ранней стадии, и никаких проверок  на людях не было, эти данные могут привести к перспективным методам для лечения пациентов с МДД.

В предыдущем исследовании  исследовательская группа обнаружила, что P2RX7 нарушает сигналы между клетками, что превращает  этот белок в привлекательную исследовательскую мишень. Как профессор Горецки объяснил, «удаление P2RX7 имело измеримый эффект на многие механизмы болезни, затрагивающие скелетные и сердечные мышцы, воспалительные клетки, мозг и кости. Учитывая влияние генетической блокады и предварительных результатов фармакологического лечения, мы очень надеемся, что это может быть хорошей терапевтической мишенью «.

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным наследственным заболеванием мышц, что приводит к тяжелой инвалидности и смерти среди молодых мужчин, что вызванно прогрессирующей дегенерацией мышц. Плейотропные эффекты мутантного гена также включают когнитивные и поведенческие нарушения, и низкую плотность костной ткани. Во всем мире заболевание обнаруживается  у  одного из  3500 мальчиков.

Исследование, которое стало  результатом международного сотрудничества ученых  России, Италии, США и Франции, показало, что генетическое устранение P2RX7 может улучшить функции мышц в краткосрочной и долгосрочной перспективе, а может  когнитивные нарушения и потерю костной ткани в  модели МДД.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В Минтруда рассказали о новшествах закона по вопросам соцобслуживания и соцвыплат

Исследователи показали, что у MDX мышей блокада  P2RX7 имеет влияние на несколько механизмов болезни, которые влияют на скелетные мышцы и сердце, воспалительные клетки, головной мозг, и кости. Улучшение когнитивных функций и физического функционирования  очевидно через 20 месяцев после лечения, при котором не было найдено каких-либо побочных эффектов.

Кроме того, результаты показали, что было улучшение в некоторых физиологических параметрах заболевания в течение четырех недель лечения, которое может  дать  надежду для будущего медикаментозного лечения для снижения тяжести заболевания.

http://musculardystrophynews.com

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *