Польские и американские медики обнаружили, что клетки, полученные из клеток здоровых людей и пациентов с миодистрофией Дюшенна, могут значительно облегчать симптомы болезни. Результаты исследования опубликованы в журнале Stem Cell Reviews and Reports.
Миодистрофия, или миопатия, Дюшенна – генетическое заболевание, которое сопровождается слабостью мышц и затрудненностью движений. Болезнь прогрессирует со временем, нарушая работу сердца и дыхательной системы. Средняя продолжительность жизни составляет около 25 лет.
Авторы работы подтвердили опубликованные в начале года результаты экспериментов по введению клеток-химер в мышечную ткань мышей с моделью миодистрофии. Клетки-химеры наполовину принадлежат самому пациенту, что значительно снижает риск иммунного ответа. В то же время они, как и клетки здоровых людей, способны вырабатывать дистрофин, нехватка которого и вызывает симптомы заболевания.
В последней статье ученые описали использование клеток человека для терапии мышей. В течение 90 дней после введения клеток в мышцу содержание дистрофина в ней повышалось на 20%. По словам авторов работы, этого достаточно для значительного улучшения работы мышц.
«Наши результаты указывают на долгосрочную работу этих клеток и помогают продемонстрировать, что применение клеток-химер может стать новым средством терапии для пациентов с миодистрофией Дюшенна», – рассказала первый автор статьи, сотрудник Познаньского медицинского университета Мария Семенов.
Похожие статьи:
- Ученые с помощью генной терапии остановили мышечную дистрофию
- Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии
- «Миоредактирование» — новый подход к применению CRISPR/Cas9 в терапии миодистрофии Дюшенна.
- Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
- Что такое миопатия: типы заболевания и причины
- Ученые создадут виагру для дистрофиков
- Ученые нашли изменения в структуре митохондрий при болезни Дюшенна