27-летний пациент скончался после введения экспериментального генного препарата, направленного на повышение экспрессии дистрофина у больных с миодистрофией Дюшенна. Как…
Продолжить чтениеМетка: Дистрофин
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/09/imagefornews_757490_16933068095783586.jpg)
CRISPR восстановила функцию дистрофина в стволовых клетках от людей с мышечной дистрофией Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) вызывается мутациями, затрагивающими ген дистрофина. Исследователи продемонстрировали использование метода двойной РНК CRISPR…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/05/leg_16x9.jpg)
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/03/shutterstock_385302832.jpg)
Обнаружена связь между смертельным геном дистрофии и раком
Ученые определили роль гена DMD в развитии онкологии и мышечной дистрофии Дюшенна. Давно известно, что мутации…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2022/05/image.jpg)
Российские ученые предложили новый способ терапии миодистрофии Дюшенна
Исследователи выяснили, что в качестве средства безопасной и эффективной генной терапии заболевания можно использовать белок утрофин,…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/03/dmd-heading.jpg)
Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9
Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/03/shutterstock_370539395-1000x480.jpg)
Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии
«Отремонтированные» в двухдневном возрасте грызуны прожили год под наблюдением, чувствовали себя хорошо Ученые из Университета Дьюка…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/02/frontiers-in-neuroscience-crisprcas9-huntingtons-disease.jpg)
Дистрофию Дюшенна вылечили у мышей
Ученые применили технологию генного редактирования CRISPR всего один раз и добились стабильных результатов. Подход открывает большой потенциал…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/03/istock_000020941256_medium.jpg)
Клетки-«химеры» помогут людям с миодистрофией Дюшенна
Польские и американские медики обнаружили, что клетки, полученные из клеток здоровых людей и пациентов с миодистрофией…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/03/2018-03.jpg)
Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации
Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/04/14793032122c96cc22044d706859a68318190ca001f-800x516-1.jpeg)
CRISPR-Cpf1: Альтернативное редактирование генов при мышечной дистрофии Дюшенна
Используя новый редактирующий геном фермент CRISPR-Cpf1, исследователи Юго-западного медицинского центра Техасского университета успешно исправили дефекты мышечной…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/01/000022_455339_big.jpg)
Вылечить миодистрофию Дюшенна
Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/11/diagnostika1.jpg)
Желудочная моторика при мышечной дистрофии Дюшенна: распределение дистрофина и атрофина в желудочной мускулатуре
С повышением выживаемости у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) желудочная моторика становится клинически значимой у…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2008/01/stem-cell.jpg)
Мышечная дистрофия: перепрограммированные взрослые стволовые клетки человека спасают больные мышцы у мышей
Ученые сообщают, что взрослые стволовые клетки, выделенные у людей с мышечной дистрофией, могут быть генетически исправлены…
Продолжить чтение