27-летний пациент скончался после введения экспериментального генного препарата, направленного на повышение экспрессии дистрофина у больных с миодистрофией Дюшенна. Как…
Продолжить чтениеМетка: Дистрофин
CRISPR восстановила функцию дистрофина в стволовых клетках от людей с мышечной дистрофией Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) вызывается мутациями, затрагивающими ген дистрофина. Исследователи продемонстрировали использование метода двойной РНК CRISPR…
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
Обнаружена связь между смертельным геном дистрофии и раком
Ученые определили роль гена DMD в развитии онкологии и мышечной дистрофии Дюшенна. Давно известно, что мутации…
Российские ученые предложили новый способ терапии миодистрофии Дюшенна
Исследователи выяснили, что в качестве средства безопасной и эффективной генной терапии заболевания можно использовать белок утрофин,…
Найден способ повысить эффективность CRISPR-Cas9
Американские ученые отрегулировали технологию генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и обнаружили возможность увеличить эффективность лечения. Результаты…
Продолжить чтение
Одна инъекция CRISPR/Cas9 избавила мышей от миодистрофии
«Отремонтированные» в двухдневном возрасте грызуны прожили год под наблюдением, чувствовали себя хорошо Ученые из Университета Дьюка…
Дистрофию Дюшенна вылечили у мышей
Ученые применили технологию генного редактирования CRISPR всего один раз и добились стабильных результатов. Подход открывает большой потенциал…
Клетки-«химеры» помогут людям с миодистрофией Дюшенна
Польские и американские медики обнаружили, что клетки, полученные из клеток здоровых людей и пациентов с миодистрофией…
Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации
Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на…
CRISPR-Cpf1: Альтернативное редактирование генов при мышечной дистрофии Дюшенна
Используя новый редактирующий геном фермент CRISPR-Cpf1, исследователи Юго-западного медицинского центра Техасского университета успешно исправили дефекты мышечной…
Вылечить миодистрофию Дюшенна
Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих…
Продолжить чтение
Желудочная моторика при мышечной дистрофии Дюшенна: распределение дистрофина и атрофина в желудочной мускулатуре
С повышением выживаемости у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) желудочная моторика становится клинически значимой у…
Мышечная дистрофия: перепрограммированные взрослые стволовые клетки человека спасают больные мышцы у мышей
Ученые сообщают, что взрослые стволовые клетки, выделенные у людей с мышечной дистрофией, могут быть генетически исправлены…
Продолжить чтение