Prosensa, GSK проводят исследование естественного течения МДД

doctor_giving_diagnosis_mom_son_700x450

Голландская биотехнологическая компания Prosensa и многонациональная фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK) находятся в поиске участников с мышечной дистрофией Дюшена (МДД), возраст которых от 3 до 18 лет. Планируется, что эти пациенты примут участие в крупномасштабном исследовании «естественного течения» заболевания (обычное протекание заболевания на протяжении длительного времени).

Prosensa является компанией-разработчиком Дрисаперсена  (Drisapersen) и других экспериментальных компонентов для лечения МДД, а компания GSK также была вовлечена в работу по разработке Дрисаперсена.

7 ноября 2013 года в ходе проведения пресс-релиза  было заявлено: «Целью данного неэкспериментального исследования  является  оценка характеристик МДД на различных стадиях прогрессирования заболевания. Работа осуществляется  с применением  аналогичных методов оценки, используемых в ходе  проведения текущих клинических исследований. К данным методам  оценки относится ‘шестиминутный текст на ходьбу’ «. Заявление поступило от компании   Prosensa, в нем сообщалось, что компания привлекла 100 участников из ожидаемого количества в 250 человек.

В ходе проведения того же пресс-релиза Джайлз Кэмпион (Giles Campion),  главный медицинский специалист компании Prosensa, сказал: «Это исследование будут способствовать более глубокому пониманию прогрессирования данного изнурительного заболевания. Также оно поможет исследовать новые конечные точки, которые смогут быть использованы для ускоренной работы по разработке лекарственных препаратов».

Об исследовании естественного течения МДД  

Исследование будет проводиться в 16 центрах, находящихся в 10 странах. Центры, расположенные в США, находятся в  Цинциннати  и Колумбус, Огайо, а также в Сакраменто, Калифорния.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Pfizer приостановила испытания экспериментальной генной терапии после внезапной смерти маленького пациента

Участники будут проходить осмотр каждые шесть месяцев на протяжении шести лет (в общей сложности будет семь посещений), но они могут сделать выбор пользу прекращения своего участия в любое время, тем самым они могут перестать принимать участие в исследовании естественного течения заболевания. Участники могут перейти от данного исследования к участию в исследовании лекарственного препарата, если будет возможность принять участие в каком-либо из исследований. (В ходе проведения исследования естественного течения заболевания не будет проведено тестирование каких-либо лекарственных препаратов).

В ходе проведения исследования естественного течения заболевания будет:

  • определяться сила и функционирование мышц детей и подростков с МДД, а также изменение показателей мышц с течением времени;
  • проводиться оценка качества жизни МДД пациентов; и
  • измерение уровня белков, обнаруженных в крови и моче, что может быть связано с прогрессированием заболевания.

В ходе каждого визита, осуществляющегося в рамках исследования, от пациентов будет требоваться следующее:

  • участие в тестировании работы мышц; тестирование будет проводиться с участием физиотерапевта; целью тестирования будет наблюдение за тем, как участники могут ходить,
  • бегать, прыгать и подниматься по ступенькам, двигать руками, ногами, кистями рук и пальцами, дышать, находясь в специальном устройстве;
  • участвовать в опросах, касающихся качества жизни и того, как, по их мнению, они могут справляться с ежедневными заданиями; а также потребуется предоставление образцов крови и мочи.
ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Путин пообещал помочь с закупкой лекарств от болезни Дюшенна через "Круг добра"

Потенциальные участники должны:

Иметь диагноз МДД с любым типом мутации гена дистрофина (делеция экзона, дупликация, стоп-кодон (терминирующий кодон и т.д.));  также их возраст должен составлять от 3-18 лет.

Потенциальные участники не должны принимать каких-либо экспериментальных лекарственных препаратов, хотя использование других лекарственных средств разрешается.

http://quest.mda.org

Источник: http://www.mymio.org/

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *