МДД, МДБ: Объединение генной терапии и трансплантации стволовых клеток.

МДД, МДБ: Объединение генной терапии и трансплантации стволовых клеток.Терапевтическая стратегия, которая сочетает в себе генную терапию и трансплантацию стволовых клеток показала обнадеживающие результаты у мышей с расстройством подобным  мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

«Наши результаты показывают,  первое доказательство   возможности объединения терапии  индуцированными  плюрипотентными стволовыми  клетками  в сочетании с генетической коррекцией для лечения мышечной дистрофии», — говорят авторы в статье, опубликованной 5 марта 2013 г.

Лечение привело к улучшению структуры и функции  мышц мышей, несмотря на особенно тяжелый тип мышечной дистрофии у мышей  в этих экспериментах. У мышей не было  двух мышечных  белков: дистрофина, белок отсутствует у людей с МДД, и атрофина, который есть у людей с МДД. (Отсутствие обоих белков приводит к более тяжелым  симптомам у мышей. Мыши, которых не хватает только дистрофина, как правило, демонстрируют более мягкую форму МДД, чем у людей с  отсутствием дистрофина.)

Хотя MDA не финансировала  этот конкретный проект, в состав группы входили несколько бывших и нынешних сотрудников MDA, грантополучателей, которые работают в смежных областях.

Преобразованные клетки кожи.

Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, используемые в этих экспериментах,  были получены из клеток кожи на ранних стадиях  (фибробласты), взятых у живых мышей с МДД,  они преобразуются обратно в стволовые клетки, а затем преобразуются в  мышечные клетки на ранней стадии — это метод, который имеет потенциал, чтобы быть использованным  у людей с МДД и, возможно, при  других формах  мышечной дистрофии, таких как миодистрофия Беккера, которое вызвано частичным дефицитом дистрофина. Стратегия ориентирована не на конкретные мутации дистрофина. Клетки, которые не имели атрофина и дистрофина, получили  миниатюрные гены атрофина для улучшения их структуры и функции. Атрофин, белок, тесно связанный с дистрофином, может по крайней мере частично заменить дистрофин.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  СМА у взрослых – особенности и диагностика

Многие исследователи предпочитают использовать атрофина для лечения дистрофин-дефицитных расстройств, потому что они считают, что атрофин будет  легко принят иммунной системой реципиента. Дети с МДД, получившие данную  терапию геном  дистрофина, показали нежелательный иммунный ответ на вновь синтезированный белок  дистрофин. (Мыши в этих экспериментах получали  иммунодепрессанты.) После того, как  клетки преобразуются в предшественники мышечных клеток, проводилась коррекция атрофина,  и  стволовые клетки вводили непосредственно в мышцы ног или внутривенно в хвостовую вену у мышей.

Улучшение мышечной структуры, силы, восстановления.

Исследователи обнаружили, что: генетически исправленные  стволовые клетки прижились  у  живых мышей после местного или системного введения; клетки синтезировали  атрофин, что позволило нескольким  другим белкам занять  их обычную позицию в мышечных волоконах мембраны; некоторые пересаженные клетки стали мышечными волокнами и образовали  связь с нервными волокнами; другие пересаженные клетки стали мышечными клетками  и внесли свой вклад в восстановление  мышечных волокон, а также значительно улучшилась сила мышц.

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *