Ободряющие результаты доклинического исследования мембранных стабилизаторов при миодистрофии Дюшенна

Ободряющие результаты доклинического исследования мембранных стабилизаторов при миодистрофии ДюшеннаPhrixus Pharmaceuticals в Анн-Арбор, штат Мичиган, сообщает 19 июля 2012, что ее экспериментальный препарат Кармесеал продемонстрировал  благотворное влияние на диафрагму (основная дыхательная  мышца) у мышей с болезнью, напоминающей мышечную дистрофию Дюшенна (МДД).

Новый препарат, также известный как полоксамер 188, или P188, Кармесеал предназначен действовать как молекулярный пластырь, производя ремонт клеточных мембран, но изначально был нацелен на сердце. Новые результаты исследования показали, что синтетические соединения могут быть полезны не только при сердечных проблемах, но  и при  опасной для жизни дыхательной недостаточности, связанной с МДД.

Низкие дозы эффективны у мышей

Влияние Кармесеала  при  МДД мышей были оценены  при  нескольких различных режимах дозирования от ежедневного до еженедельного, и  при дозах от 3 до 300 миллиграммов на килограмм массы тела в  сутки, что приводит к суточной дозе 105 мг для ребенка весом около 75 фунтов. Препарат вводили подкожной  инъекцией.

Результаты исследования показывают, что новый препарат имеет максимальное влияние на дыхательный объем, важную меру дыхательной функции, который оценивает объем воздуха, вдыхаемого и выдыхаемого с каждым вдохом в состоянии покоя.
В результате исследования  «открыт новый, удобный способ введения для  кармесеала, похожий на подкожное введение инсулина, которое приемлемо для миллионов людей с диабетом», сказал президент Phrixus Pharmaceuticals и главный исполнительный директор  Thomas A. Collet.

В июне 2012 года Национальный институт здоровья (NIH) выделил $ 623 000 грант  для доклинических исследований подкожного введения Кармесеала.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Деликатная проблема — хронический запор

Результаты  MDA поддерживаемых исследований, объявленые 16 мая 2011, показали, что ежедневное введение в брюшной стенку P188 улучшает  функции сердца у мышей с МДД. А исследование, опубликованное в марте 2012 года, которое также получило поддержку MDA, показали, что собаки с МДД-подобным заболеванием, которые получали  внутривенные инъекции  P188, имели менее выраженное повреждение сердца, чем  собаки получающие солевой раствор без P188.

МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *