«Сосредоточенность и напряженность». Конференция АМД по достижениям в области исследований нервно-мышечных заболеваний

QNO_leadart

Переход исследований нервно-мышечных заболеваний к фактическим методам терапевтического лечения стал ключевой темой десятков официальных презентаций, около 200 научных плакатов и бесчисленного количества неофициальных бесед, проводимых на Научной Конференции АМД в период с 21-24 апреля.

Атмосфера данного аншлагового события была пронизана ощутимым чувством волнения благодаря наличию беспрецедентного числа терапевтических методов лечения, разрабатываемых в ходе клинических испытаний по нервно-мышечным заболеваниям. Кроме того, это чувство усиливалось благодаря уникальной возможности, предоставляемой конференцией для обмена информацией, а также для сотрудничества между научными специалистами, представляющими различные дисциплины.

«Это один из немногих случаев, когда исследователи, представляющие различные области работы, связанное с мышечной дистрофией, собираются  в одном месте и в одно время для обмена мнениями», — прокомментировал Кен Хенсли, исследователь БАС (бокового амиотрофического склероза) из Медицинского Центра Университета Толедо. «Эта встреча отличается особой сосредоточенностью и напряженностью. Это встреча, на которой мы можем поделиться последними новостями в области прикладной и фундаментальной биологии».

В конференции приняло участие определенное количество молодых исследователей.

Конференция, проводимая один раз в два года, в первый раз состоялась в Вашингтоне, округ Колумбия. В ней приняли участие более 500 участников, работающих в академической области, в области корпоративной разработки лекарств, а также участников, занятых в клинической среде. (Конференция не была открыта для участия в ней широкой публики). В этом году в числе участников присутствовало беспрецедентное до этого огромное количество молодых исследователей  —  несколько участников расценивают такую статистику как положительный знак для будущего исследований нервно-мышечных заболеваний.

Приоритет в обмене идеями по вопросам различных болезней

Воспользовавшись тем, что АМД обладает уникальным статусом, представляя собой головную организацию, деятельность которой посвящена более чем 40 нервно-мышечным заболеваниям, плотно загруженная повестка дня была направлена на оказание более пристального внимания темам по общим исследованиям, нежели темам по каким-либо конкретным заболеваниям.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Генетический убийца мальчиков: что такое мышечная дистрофия Дюшенна и как сейчас лечат пациентов с МДД в России

Секции были сформированы на основе таких тем как: цели действия лекарственных препаратов, генетические модификаторы, терапевтические методики, биомаркеры, животные модели, доклиническая работа и клинические испытания.

В каждой секции были представлены доклады от исследователей, работающих с разными нервно-мышечными заболеваниями, что позволяло достичь широкого обмена знаниями и идеями.

«Это действительно  был «реальный обмен неопубликованными данными»», — сказал Кей Дэвис, представляющий Оксфордский Университет и работающий в области лечения мышечной дистрофии Дюшена (МДД). «Люди [были] готовы поделиться своими идеями и на самом деле вступали в борьбу друг с другом за то, чтобы узнать, какой из способов является лучшим. Это хорошая конкуренция ради достижения одной и той же цели. Вот так мы собираемся добиться успеха».

Быстро меняющаяся область научных исследований

Значительное количество исследовательских данных, как опубликованных, так и не опубликованных, было представлено в течение двух с половиной дней проведения конференции. Также были представлены данные как по завершенным, так и по находящимся в стадии проведения испытаниям.

«Исследования проводятся ошеломляюще быстро», — сказал Кристофер Пирсон, представляющий Госпиталь для больных детей Университета Торонто и изучающий тип генетической мутации, лежащей в основе ряда заболеваний, относящихся к программе АМД, включая миотоническую и окулофарингеальную мышечные дистрофии и атаксию Фридрейха. «На самом деле, все происходит так быстро, что я мог бы провести большую часть времени, потратив ее на чтение работ, написанных другими людьми, чем на то, чтобы пойти на свою собственную работу. Это невероятно волнительный момент».

«Быстрый обмен мнениями» между исследователями, изучающими различные нервно-мышечные заболевания, стал визитной карточкой конференции.

Многие участники ссылались на быстро меняющуюся среду исследования, ведь она была изменена такими факторами как технический прогресс, улучшение структуры проведения клинических испытаний, интерес со стороны индустрии, занимающейся развитием лекарственных препаратов, а также увеличение силы голоса пациента. Часто  повторялась фраза: «мы не смогли бы провести такую конференцию пять лет назад».

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  «В какой-то момент я понял, что не могу встать без помощи рук». Комик Саша Калинкин о своей болезни

«Многие фармацевтические компании в настоящее время уделяют неожиданно большое внимание БАС (боковому амиотрофическому склерозу)», — сказал Джефф Ротштейн, директор Института Науки Мозга, а также МДД/БАС Центра – оба учреждения относятся к Университету Джона Хопкинса. «Такая ситуация не могла сложиться несколько лет назад. Они очень заинтересованы в развитии науки в области БАС, в том, что мы можем сделать для этого сегодня – а именно, в использовании клеток для нахождения терапевтических методов лечения, в использовании клеток для нахождения биомаркеров, ведь это позволит им разумно осуществить разработку испытаний».

«Это время, преисполненное надежды», — согласился Хенсли. «Речь идет не только о невероятных научных знаниях, которые мы получаем касательно основ происхождения этих заболеваний …  Но на самом деле происходят изменения в среде формирования клинических испытаний, в том, как органы и комитеты регулирования и контроля смотрят на развитие терапевтических методов лечения орфанных заболеваний – целое «море изменений» в том, как фармацевтические компании теперь смотрят на орфанные заболевания, теперь они расценивают их как привлекательную цель для создания новых терапевтических технологий».

Победители, заслуживавшие награду в секции плакатов

В дополнение более чем к 70 докладам, озвученным на сессиях, на конференции было представлено около 200 научных плакатов, на которых были отражены результаты экспериментов и испытаний по  большому количеству различных заболеваний.

Несколько плакатов исследователей-стажёров были выбраны и представлены к награде:

  • Дэдгар, Шерри, «Асинхронные эпизоды  мышечной регенерации мимиков (неаллельных генов с очень сходным действием) при ошибках в регенерации при мышечной дистрофии».
  • Николас Вейн, «Альтернативная инициация трансляции и улучшение состояния фенотипа в ДНК гене».
  • Шин, Джи-Ён Шин, «Эмерин-LAP1 у двойных «нокаутных» мышей  (мышей, у которых выключены определенные гены): маленькие животные модели с Х-сцепленным геном (геном, локализованным исключительно на Х-хромосоме) при мышечной дистрофии Эмери-Дрейфуса».
  • Юнь-Сил Ли, «Мышечная гипертрофия, индуцированная фоллистатином и  Acvr2B/Fc ускоряет дегенерацию у мышей с мутацией дисферлина» (тазово-плечевая мышечная дистрофия  (LGMD — ТПМД), дистальная МД (мышечная дистрофия)).
ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Путин пообещал помочь с закупкой лекарств от болезни Дюшенна через "Круг добра"

О Научной Конференции АМД

Руководили событием сопредседатели Конференции  — Эрик Хоффман (слева) и С. Франк Беннетт .

Сопредседателями конференции являются: С. Фрэнк Беннет, Генеральный директор биомедицинской компании «IsisPharmaceuticals» и Эрик Хоффман, Директор Научно-Исследовательского Центра Медицинской Генетики при Детском Национальном Медицинском Центре в Вашингтоне, округ Колумбия.

Проведение события стало возможным благодаря щедрой поддержке спонсоров:

Платиновый спонсор: Sanofi, BridgewaterНью-Джерси

Золотые спонсоры: BiogenIdec, Вестон, Массачусетс; и SareptaTherapeutics, Кембридж Массачусетс.

Серебряные спонсоры: Catabasis, Кембридж Массачусетс; Cytokinetics, Южный Сан-Франциско; FateTherapeutics, Сан-Диего, Калифорния; Pfizer, Нью-Йорк; Shire, Дублин, Ирландия; PTCTherapeutics, Соус-Плэйнфилд, Нью-Джерси; и TivorsanPharmaceuticals, Провиденс, Род-Айленд

Также благодарности выражаются: ARMGOPharma, Тарритаун, Нью-Джерси

В качестве заключения

Множество причин для проведения научной конференции АМД было подчеркнуто в последний день этого события в речи, произнесенной Вэнсом Тейлором, 35, консультантом по национальной безопасности в Вашингтоне, округ Колумбия, у которого  тазово-плечевая мышечная дистрофия  (LGMD — ТПМД).

Тейлор показал участникам конференции фотографии своей жены и двоих детей и затем заявил: «Я хочу, чтобы вы дали мне 50. Не позволили мне сделать 50 отжиманий. Я говорю про пятьдесят лет. Я хочу, чтобы у меня состоялось празднование 50-летия».

Для того чтобы охватить огромное количество научных данных, озвученных на конференции, в ближайшие недели АМД будет публиковать новые статьи и выкладывать в интернете обновления, включающие свежие данные. Не забудьте посетить mda.orgдля того, чтобы ознакомиться с последними новостями по исследованиям в области нервно-мышечных заболеваний.

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *