В ходе проведения многочисленных клинических исследований в области мышечной дистрофии Дюшена было установлено, что только кортикостероид Преднизолон продемонстрировал потенциал для временного улучшения двигательной способности. В рамках данного исследования были оценены положительные результаты, оказываемые Преднизолоном на интеллектуальную способность. Оценка проводилась на основании небольшого объема данных, полученных при работе с 29 случаями мышечной дистрофии Дюшена. Также были оценены двигательные функции и функции работы сердца.
Методы
Группа, лечение которой осуществлялось при помощи Преднизолона (0.75 мг/кг), получала препарат оральным путем каждый второй день. Результаты сравнивались с результатами контрольной группы, лечение которой не осуществлялось. Велась работа над исследованием генных мутаций. На основании данных возраста пациентов проводилась оценка коэффициента умственного развития, мозгового натрийуретического пептида, креатинкиназы, а также проводилось мануальное мышечное тестирование, как до проведения лечения, так и по истечению периодов в шесть месяцев и в два года.
Результаты
Данные коэффициента интеллекта лиц, по отношению к которым применялось лечение, увеличились до 6.5 ± 11.9 (среднее значение ± стандартное отклонение). Было проведено сравнение этих данных с показателями членов контрольной группы 2.1 ± 4.9 (P = 0.009). Данные коэффициента интеллекта пациентов с нонсенс точечными мутациями значительно улучшились (21.0 ± 7.9). Эти показатели были выше, чем у тех, у кого делеция или дупликация (1.9 ± 9.0; P = 0.015). Показатели двигательной функции, такой как время, необходимое для того, чтобы встать, у группы пациентов, по отношению к которой применялось лечение, значительно улучшились, а уровень мозгового натрийуретического пептида снизился до нормального уровня после лечения у 15 пациентов (73%).
Выводы
Наши результаты демонстрируют эффективность Преднизолона в процессе улучшения состояния при умственном расстройстве. Кроме того, было продемонстрировано сохранение двигательных функций и соответствующих уровней мозгового натрийуретического пептида. Мы предполагаем, что Преднизолон оказывает эффект считывания на стоп-кодоны в центральных нервных системах при мышечной дистрофии Дюшена потому, что в случае точечных мутаций коэффициент интеллекта значительно увеличился.
http://www.distrofiamuscular.net
Источник: http://www.mymio.org/