Воскресенье, 28 ноября
Shadow

В России стартовал набор в клиническое исследование DEVOTE повышенных дозировок нусинерсен при СМА

В середине августа 2021 года в двух российских центрах стартовало клиническое исследование —  DEVOTE препарата Нусинерсен и открыт набор пациентов в исследование. Подробнее об исследовании и критериях читайте по ссылке.

Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.

В настоящее в России набор идет в часть B исследования

Участники части В исследования будут разбиты на две группы, обе из которых будут получать нусинерсен – одна группа в стандартной дозировке, другая – в повышенной дозировке.

Первая группа (группа контроля) получит загрузочные дозы 12мг Нусинерсена интратекально в дни 1, 15, 29 и 64 с последующими поддерживающими дозами 12мг в дни 183 и 279. Будет применена фиктивная процедура в день 135.

Вторая группа (экспериментальная) получит нагрузочные дозы 50мг Нусинерсена интратекально в дни 1 и 15, а затем поддерживающие дозы 28мг в дни 135 и 279. Фиктивная процедура будет проводиться в дни 29, 64 и 183.

Основные критерии включения в исследование:

  • не получающие и ранее не получавшие никакого лечения пациенты с генетически подтвержденным СМА
  • СМА 1 типа (СМА с ранним началом, первые симптомы до 6 месяцев, количество копий SMN2 = 2) – в возрасте до 7 мес
  • СМА 2 типа (СМА в поздним началом, первые симптомы после 6 мес) – в возрасте  от 2 до 10 лет, сидят самостоятельно, никогда не могли ходить самостоятельно
  • сколиоз не более 40 градусов по Коббу
  • отсутствие трахеостомы  или отсутствие потребности в неинвазивной вентиляции более 6 часов в сутки
ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В России разрабатывают лекарство от СМА

Если вы заинтересованы в участии в данном исследовании и ребенок отвечает основным критериям включения в исследование – просьба оперативно связаться с одним из центров клинических исследований, в которых проходит набор. 

Набор проходит в двух клинических центрах:

  1. Москва — НИКИ Педиатрии им. Акад. Вельтищева,
    контакты: Владимирович mityaus@gmail.com ,
    Артемьева Светлана Брониславовна artemievasb@mail.ru
  2. Екатеринбург – ОДКБ№1,
    контакты: Львова Ольга Александровна olvova@bk.ru

Источник f-sma.ru


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *