FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.

1Scientists-in-lab3

Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его нового препарата, етеплирсена, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Етеплирсен является препаратом для «пропуска экзона», нацеленого на участок ДНК, который называется экзон 51, и может помочь до 13 процентов больным мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Пропуск экзона является стратегией лечения, при которой участки генетического кода «пропускаются», что позволяет клеткам производить частично функциональный дистрофин, белок мышц, который отсутствует при МДД. Пропуск экзонов не является панацеей для МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, которые является признаком болезни.

В FDA предоставила статус приоритетного рассмотрения для етеплирсена.

Дата принятия решения о применении — 26 февраля 2016.

Заявление сотрудника научной программы АМД Лауры Хагерти:

«Это еще один важный шаг вперед для наших семей с МДД. Теперь два потенциальных препарата для лечения МДД принятые FDA для приоритетного рассмотрения и обе компании надеются на положительное решение в начале 2016 года. Мы приближаемся к финишу — это так близко, как мы когда-либо были для одобрения терапии для одной из самых распространенных и изнурительных форм мышечной дистрофии.»

«АМД оказывает поддержку для развития пропуска экзона с 1990, и мы гордимся тем, что финансируем основополагающие исследования, благодаряи которым стали возможны эти новые методы лечения. Это является признаком большого прогресса.»

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Помощь людям с инвалидностью. Как предложить и оказать, рассказали эксперты

«АМД полна решимости привлечь безопасные и эффективные методы лечения и исцеления детей и взрослых, живущих с опасными для жизни нервно- мышечными заболеваниями, так быстро, как это возможно. Сегодня есть новые методы лечения в разработке, которые были немыслимы еще несколько лет назад, и больше потенциальных методов лечения ожидается в течение ближайших пяти лет, чем в последние пять десятилетий. Поскольку эти процедуры вошли в фазу регулирования, АМД продолжает работать рука об руку с семьями, специалистами здравоохранения, учеными и FDA, чтобы убедиться, что они имеют необходимую информацию и поддержку, чтобы эффективно принимать решения о препаратах, способных потенциально изменить жизнь, и переместить эти процедуры из лаборатории в гостиные наших семей «.

http://www.mda.org

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *