OTTAWA — July 25, 2011 – Исследователи из Оттавы сообщили о новой надежде в лечении детей с серьезным генетическим заболеванием
Около 1000 детей в Канаде страдают спинальной мышечной атрофией (СМА), генетическим заболеванием, проявляющимся мышечной слабостью и утратой контроля движений. В наиболее тяжелых случаях дети с СМА редко доживают до 5 лет. Хотя заболевание обусловлено утратой специфического гена, все дети со СМА имеют в своем генотипе незатронутый ген, практически идентичный утраченному. Активация этого гена имеет потенциал для лечения СМА, и потому является предметом исследования ученых по всему миру. Исследователи из Children’s Hospital of Eastern Ontario Research Institute в Ottawa сообщают о наиболее мощной такой активации из всех ранее полученных, дающую положительный эффект у трансгенных мышей со СМА
Аспирант Faraz Farooq, работающий в лаборатории профессора Alex MacKenzie в University of Ottawa обнаружил, что гормон беременности пролактин (также открытый в Канаде) не только активирует копию гена, но при продолжительном приеме увеличивает продолжительность жизни СМА-мышей до 60%. Отчет об этом исследовании опубликован 25 июля 2011 в Journal of Clinical Investigation
«Пролактин оказывает серьезное воздействие на регуляцию копии гена SMN2, что приводит к усиленному синтезу SMN протеина, что в свою очеред увеличивает продолжиетльность жизни у СМА-мышей» — говорит Mr. Faraz Farooq «Лаборатории всего мира пытаются получить как можно больше протеина на основе SMN2, но с применением пролактина мы наблюдаем более чем десятикратное усиление синтеза протеина. Это наибольший прирост из всех, наблюдавшихся ранее при применении других потенциальных терапевтических препаратов для СМА. Это значительный шаг вперед в поисках терапии этого заболевания»
Исследования применения пролактина показали не только увеличение продолжительности жизни у мышей, но и улучшение контроля движений. Пролактин уже использовался в не связанных с СМА клинических исследованиях, поэтому можно ожидать, что путь от доклинического подтверждения до актуальных клинических исследований пролактина с участием пациентов с СМА будет достаточнмо коротким
«Новости о роли и эффективности пролактина в регуляции SMN дают новую надежду всему сообществу СМА» — отмечает Martha Slay, президент и соучредитель организации FightSMA. «FightSMA поздравляет Dr. MacKenzie и его коллег с таким впечатлающим успехом в исследованиях в области СМА»
«Мы уверены, что продвигаемся в направлении эффективного пресимптоматического лечения детей со СМА» — говорит Dr. Alex MacKenzie, руководитель исследований из Children’s Hospital of Eastern Ontario Research Institute. «Мы хотим иметь возможность как-то остановить прогрессию заболевания в самом его начале, чтобы дать возможность нашим самым маленьким пациентам стать сильными. Нынешние наши находки не являются лечением, но мы думаем, что это существенный шаг вперед в исследованиях. Надеемся, что используя различные подходы к увеличения синтеза SMN-протеина мы сможем разработать комбинированную терапию для лечения СМА»