Голландская биофармацевтическая компания Prosensa, являющаяся разработчиком экспериментального лекарственного препарата Дрисаперсена, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшена, сообщает, что они занимаются продвижением данного препарата посредством работы с регулирующими органами в США и Европе. Также компания сообщает о намерении применения данного препарата по отношению к первой группе участников исследования в третьем квартале 2014 года.
Компания сообщила об этих планах 22 мая 2014 года в письме, адресованном группам пациентов. В том же сообщении компания Prosensa представила свою новую интернет-страницу, посвященную возобновлению измененного дозированного приема Дрисаперсена. На данной странице будут размещаться новые данные, позволяющие следить за информацией, касающейся приема («возобновления измененного дозированного приема») Дрисаперсена в рамках текущих исследований.
Дрисаперсен представляет собой экзон-пропускающий лекарственный препарат, разработанный для того, чтобы заставлять клетки мышц по-иному истолковывать ошибочные инструкции для белка дистрофина, а также вырабатывать укороченный, но функционирующий дистрофин. Недостаток белка дистрофина в мышечных клетках является основной причиной возникновения МДД. Дрисаперсен поступает в организм путем инъекции. Действие препарата направлено на секцию гена дистрофина, носящую название «экзон 51».
АМД финансирует разработку технологии пропуска экзона, предназначенную для лечения МДД, начиная с 1990-х годов. На данный момент грант выдан Стиву Уилтону (Steve Wilton) из Университета Мёрдока (Murdoch University) в Австралии. Грант направлен на разработку экзон-пропускающих лекарственных препаратов, предназначенных для редких мутаций в гене дистрофина, приводящих к возникновению МДД.
Обнадеживающие данные
Дозированный прием Дрисаперсена был остановлен в сентябре 2013 года после того, как проведение крупномасштабной фазы 3 исследования лекарственного препарата закончилось неудачно по той причине, что исследователям не удалось продемонстрировать различие в результатах текстов на преодоление пешей дистанции, а также текстов на оценку двигательной функции. Сравнение проводилось на основании данных, полученных от участников, по отношению к которым применялось лечение с использованием данного препарата, а также участников плацебо группы.
Тем не менее, с той поры были выпущены дополнительные данные, которые дают нам возможность ознакомиться с более обнадеживающими результатами. Компания Prosensa сообщает, что поддерживает идею, заключающуюся в том, что «более раннее лечение заболевания, а также более продолжительное лечение приводит к достижению пользы от лечения для мальчиков с МДД».
Несколько лекарственных соединений находятся на стадии разработки; исследование, посвященное естественному ходу заболевания, проводится в настоящее время
В письменном сообщении компании Prosensa, предоставленном 22 мая, также сообщаются новости о находящихся у данной компании на стадии разработки дополнительных экзон-пропускающих лекарственных препаратов, предназначенных для лечения МДД. Также сообщается о проведении крупномасштабного исследования компании, посвященного естественному ходу заболевания. Это исследование проводится в настоящее время для более детального понимания обычного процесса прогрессирования заболевания. В письменном сообщении содержатся следующие новые данные.
PRO044, действие которого направлено на экзон 44 дистрофина. Было завершено проведение фазы 1-2 исследования в Европе. Кроме того, планируется проведение расширенного исследования во второй половине 2014 года.
PRO045 и PRO053, действие которых соответственно направлено на экзоны 45 и 53. Работа находится на стадии проведения фазы 1-2 клинических исследований. Также ожидается начало работы над подтверждающими исследованиями, проводимыми в первой половине 2015 года.
PRO052 и PRO055, действие которых соответственно направлено на экзоны 52 и 55. Работа находится на стадии продвинутой лабораторной разработки.
PROSPECT, действие которого направлено на несколько экзонов дистрофина в секции экзона 10-30. Работа находится на стадии ранней лабораторной разработки.
Исследование компании Prosensa, посвященное естественному ходу развития МДД, все еще остается открытым для набора новых участников, но стадия регистрации уже практически завершена. (Так к 22 мая было зарегистрировано 247 участников из планируемого количества в 250 человек).
Источник: МойМио