SOUTH PLAINFIELD, NJ – January 19, 2010 – PTC Therapeutics, Inc. (PTC) сообщила об инициации дополнительного клинического исследования ataluren (PTC124®) с участием мальчиков и подростков с МДД/Б с нонсенс-мутацией (nmDBMD) , окончательно утративших способность к самостоятельному хождению. В исследовании будут применены лучшие методы измерения функциональных способностей пациентов, утративших мобильность. У пациентов с nmDBMD развивается прогрессивная мышечная слабость, что приводит к ухудшению мобильности, зависимости от инвалидного кресла, прогрессирующему снижению силы верхних конечностей, и серьезным респираторным и кардиологическим проблемам. В исследование, регистрация в котором будет проведена по возможности быстро, будут вовлечены 5 центров в США, входящих в MDA DMD Clinical Research Network и один центр в Великобритании.
«Учитывая быстро прогрессирующее течение МДД/Б и его воздействие на многие системы организма, мы считаем, что пациенты могут получить эффект от терапевтического воздействия на всех стадиях заболевания. Это исследование — важный шаг в понимании наилучших методов оценки клинической помощи этим пациентам,»- констатирует Langdon Miller, M.D., Chief Medical Officer at PTC
Это одногодичное исследование фазы 2b оценивает безопасность, фармакодинамическую активность, и фармакокинетику ataluren, в то же время определяется применение некоторых итоговых измерений физической, легочной и сердечной функций у пациентов в развитой стадии заболевания. Для участия в исследовании набрано около 30 пациентов в пяти центрах в США и одном — в Великобритании. Дополнительную информацию об исследовании можно найти на http://clinicaltrials.gov.
«Это исследование — важное дополнение текущего испытания, в котором участвуют мальчики с еще сохраненной мобильностью, и поможет определить методы оценки функций пациентов на поздних стадиях заболевания, чтобы мы смогли продолжить работу для того, чтобы затормозить прогрессивные и разрушительные процессы у всех пациентов»- констатирует John W. Day, M.D., Ph.D. из University of Minnesota’s Paul and Sheila Wellstone Muscular Dystrophy Center.
В феврале 2009 года PTC сообщила об окончании регистрации клинического испытания с участием пациентов с nmDBMD. Это исследование — мультицентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, для оценки способности ataluren улучшить хождение, активность, функцию и силу мышц, а также для оценки безопасноти его длительного применения. Результаты этого исследования предположительно появятся в первой половине 2010 года.
http://www.miopatia.ru/forum/index.php?showtopic=2716&st=0&#entry53042