10 лет назад вышла статья научной группы датской пищевой компании Danisco, в которой было доказано наличие…
Продолжить чтениеМетка: экзон
Программа развития клинических исследований препаратов для пропуска экзона
Переведена презентация доклада представленного на Конференции по формированию связей. Доклад посвящен развитию программы клинических исследований препаратов…
Разработка вестерн-блот-метода для количественной оценки человеческого белка дистрофина в клинических испытаниях этеплирсена фазы II и III.
Объект: Фосфордиамидатморфолиноолигомер (PMO), этеплирсен, получивший ускоренное одобрение в США для пациентов с мутациями гена дистрофина, пригодными…
В США успешно прошли исследования по терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Ученые из Вашингтонского университета смогли вылечить мышей от тяжелого наследственного заболевания, приводящего к мышечной дистрофии. Для этого…
Продолжить чтение
Лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна подорожало на 7317%
Частная американская фирма получила эксклюзивное право на разработку и продажу препарата от редкой болезни — миодистрофии…
Разработка платформы CRISPR-Cas9 — опосредованного редактирования гена для восстановления рамки считывания у 60% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) развивается, как правило, из-за мутаций, приводящих к сдвигу рамки считывания в гене,…
Вылечить миодистрофию Дюшенна
Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих…
Продолжить чтение
«Миоредактирование» — новый подход к применению CRISPR/Cas9 в терапии миодистрофии Дюшенна.
Миодистрофия Дюшенна (МДД) – прогрессирующее мышечное дегенеративное заболевание, одно из самых распространенных смертельных генетических заболеваний (распространенность…
Продолжить чтение
«Мы выбрали видеть хорошее, жить здесь и сейчас»
Родители мальчика с мышечной дистрофией Дюшенна создали информационный сайт об этой болезни для других мам и…
Продолжить чтение
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются…
Продолжить чтение
В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат…
Бигликан получает статус орфанного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна.
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами в США предоставила статус орфанного препарата для бигликана.Человеческий рекомбинантный…
Продолжить чтение
Генная терапия: как лечат генетические заболевания
Одни из самых страшных заболеваний, которыми «одаривает» человека природа, — это заболевания генетические. Можно успешно бороться с возбудителями недугов —…
Вредные мутации в человеческих популяциях
6 фактов об ошибках при репликации и репарации ДНК, наследственных болезнях и слабовредных мутациях Мутации происходят…
Продолжить чтение
При помощи CRISPR впервые удалось провести генную терапию у взрослого млекопитающего
Генетики из университета Дьюка (США) объявили, что им впервые в истории удалось успешно провести генную терапию…
Продолжить чтение
Ученые с помощью генной терапии остановили мышечную дистрофию
Сразу три группы американских генетиков заявили о том, что им удалось использовать универсальный генетический редактор CRISPR/Cas9…
Продолжить чтение
Минчанка: «За $100 пособия я должна не только обеспечивать ребенка, но и оплачивать аренду офиса. Это даже не тупик, а яма»
Четыре уставшие женщины упаковывают новогодние подарки в холодной комнате. Им есть что рассказать об этой непростой…
Продолжить чтение
Метод редактирования РНК эффективен при лечении тяжелой формы мышечной дистрофии
Предварительные результаты использования методики редактирования РНК, называемой «пропуском экзона», полученные учеными из Northwestern Medicine (США) и Университета…
Продолжить чтение