Лейден, Нидерланды, 28 августа 2013 (GLOBE NEWSWIRE) — Prosensa Holding N.V. (Nasdaq:RNA), голландская биофармацевтическая компания, акцентирующая свою деятельность на терапевтических методах лечения посредством РНК-модуляции по отношению к редким заболеваниям с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью, сегодня сообщила о финансовых результатах за квартал, заканчивающийся 30 июня 2013 года.
«Второй квартал мы можем охарактеризовать как квартал, ведущий к преобразованиям. Его кульминация приходится на наше успешное IPO (публичное, первичное размещение акций) в конце июня, благодаря чему было собрано $89.7M. 3 июля 2013 года. В этот день мы получили наши IPO поступления от продажи ценных бумаг. Объем наших наличных средств и объем эквивалентов наличных денежных средств в общей сложности достигли отметки в €94.3 миллионов ($122.2 миллионов), что создает существенную базу для поддержки развития нашего портфеля, специально предназначенного для стремительно совершенствующихся видов продукции, представляющих собой кандидатуру для лечения Мышечной Дистрофии Дюшена (МДД). Мы также были очень довольны результатами фазы II DMD114117 двойного слепого исследования, плацебо-контролируемого исследования с Дрисаперсеном (Drisapersen), лицензию на которое мы передали исключительно компании GlaxoSmithKline (GSK). Исследование, результаты которого соответствовали требованиям, предъявляемым к конечной точке исследования, были представлены компанией GSK на Конференции в Колд Спринг Харборе (Cold Spring Harbor Conference) в апреле 2013», — сказал Ханс Шикман (Hans Schikan), Главный исполнительный директор Prosensa.
Мистер Шикман продолжил: «Мы надеемся на то, что оставшаяся часть года будет невероятно насыщенной и восхитительной, особенно это имеет отношение к тому, что данные фазы III будут доступны для последующей работы с Дрисаперсеном (Drisapersen). На сегодняшний день более чем 300 участников приняли участие в клинических исследованиях Дрисаперсена в более чем 50 клинических базах исследования в 25 странах. Мы верим, что Дрисаперсен, которому недавно Администрация США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (U.S. Food and Drug Administration) присвоила « Звание инновационного терапевтического метода лечения», потенциально может предложить МДД пациентам с поддающейся лечению мутацией важный, столь необходимый метод лечения, и мы направляем наши усилия на способствование тому, чтобы оставшаяся часть нашего портфеля смогла оказать помощь другим субпопуляциям мальчиков с их разрушающими нервно-мышечными заболеваниями.»
Текущий портфель компании Prosensa включает шесть составляющих лечения МДД. Все эти составляющие получили статус орфанных препаратов в США и в Европейском Союзе. В составляющих используется инновационная технология, называемая «пропуском экзонов», способная обеспечивать доступ к персонализированной медицине для лечения различных популяций пациентов с МДД.
Последние корпоративные события
Осуществляющая первичное публичное размещение акций компания Prosensa сообщила о формировании цены своих IPO на уровне $13 27 июня 2013 года. И биржевые торги начались на следующий день на мировом рынке NASDAQ под биржевым кодом «RNA» («РНК»). IPO в 6.9 миллионов от обыкновенных акций компании было завершено 3 июля и привело к увеличению валового дохода в $89.7 миллионов.
Дальнейший прогресс в области развития Дрисаперсена
11 апреля 2013 года компания GSK огласила результаты клинического исследования DMD114117 (DEMAND II). Первичная конечная точка этого двойного слепого, плацебо-контролируемого, поискового исследования соответствовала требованиям к статистически и клинически значимому различию в 35 метров (преодолеваемых в ходе проведения шестиминутного текста на ходьбу) между пациентами, получающими лечение по продолжительному режиму дозирования в 6мг/кг в неделю, и плацебо-пациентами. Различие было достигнуто к 24 неделе. 31 июля 2013 года краткие результаты исследования были представлены в реестре клинического исследования компании GSK.
27 июня 2013 года компания GSK сообщила, что Администрация США по пищевым продуктам и лекарственным веществам (U.S. Food and Drug Administration, также называемая FDA) также предоставила уведомление о том, что Дрисаперсену было присвоено « Звание инновационного терапевтического метода лечения» для МДД. «Звание инновационного терапевтического метода лечения» («Breakthrough Therapy Designation») представляет собой программу FDA, деятельность которой направлена на содействие и на ускоренное развитие, а также на обзор новых лекарственных препаратов, предназначенных для решения неудовлетворенных медицинских потребностей в лечении серьезных и опасных для жизни медицинских заболеваний.
Грант, присужденный FP7 на развитие PRO045; 1 августа 2013 года компания Prosensa озвучила данные о том, что это является частью высококачественного, панъевропейского объединения, которому был присужден престижный исследовательский грант Framework Programme 7 (FP7) (Европейской Седьмой Рамочной Программы) в размере 6 миллионов евро от Европейской Комиссии. Грант предназначен для поддержки текущего клинического исследования третьего инновационного продукта-кандидата компании Prosensa (PRO045), направленного на развитие лечения МДД. Ожидается, что срок проведения проекта составит три года.
В Контрольном совете происходят изменения. Так Дэвид Мотт (David Mott), главный партнер New Enterprise Associates, был назначен Председателем Контрольного совета по окончании IPO. Мистер Мотт присоединился к Контрольному совету в 2012 году и тем самым привнес в Prosensa свой более чем 25 летний опыт в сфере биотехнологии.
Поток новостей на ближайшее будущее
Дрисаперсен в четвертом квартале 2013 года. Компания GSK направляет свои усилия на то, чтобы результаты по Дрисаперсену, полученные в ходе DMD114117 (DEMAND II) исследования, стали доступны и были представлены аудитории. Тоже относится и к результатам, полученным в ходе DMD114044 (DEMAND III) и DMD114876 (DEMAND V) исследований, которые будут представлены на предстоящих научных конференциях.
PRO053 в третьем квартале 2013 года. Компания Prosensa ожидает, что первому пациенту будет вводиться доза PRO053 в ходе фазы I/II исследования на предмет безопасности, а также в ходе исследования, направленного на обнаружение оптимальной дозы. На данный момент проводится набор участников для участия в фазе скрининга.
PRO044 в четвертом квартале 2013 года. Результаты фазы I/II исследования будут представлены на ближайших научных конференциях.
О Prosensa Holding N.V.
Prosensa (Nasdaq:RNA) является инновационной биотехнологической компанией, занимающейся открытием и развитием модуляции рибонуклеиновой кислоты, или РНК-модуляции, терапевтических методов лечения генетических заболеваний. Мы делаем основной акцент на редкие нервно-мышечные и нервно-дегенеративные расстройства, отличающиеся большим количеством неудовлетворенных медицинских потребностей. К этому числу относятся: мышечная дистрофия Дюшена, миотоническая дистрофия и болезнь Хантингтона. Наш клинический портфель, состоящий из продукции-кандидатов, в основе которых лежит РНК, направлен на лечение мышечной дистрофии Дюшена, также сокращенно называемой МДД. Каждая из наших МДД составляющих получила статус орфанного препарата в США и в Европейском Союзе. Наш первый продукт-кандидат, Дрисаперсен, может бороться с множеством мутаций в гене дистрофина. К примеру, с делецией экзона 50 или экзонов с 48 по 50.
О МДД
МДД является одним из наиболее распространенных редких генетических заболеваний. Случаи этого заболевания встречаются во всем мире. МДД затрагивает, как правило, 1 мальчика из 3.500. Заболевание неизменно приводит к фатальному исходу. На данный момент не существует утвержденных моделирующих заболевание терапевтических методов лечения МДД. Прогрессирующее мышечное истощение, являющееся отличительной чертой этого заболевания, вызвано недостаточной выработкой дистрофина, белка, необходимого для функционирования мышц. Это происходит в результате мутаций гена дистрофина. Различные мутации, которые чаще всего представляют собой делеции одного или более экзонов, обнаружены в гене дистрофина, что приводит к появлению различных субпопуляций пациентов с МДД. Благодаря использованию нашей технологической платформы, мы разрабатываем виды продукции-кандидатов, направленных на различные субпопуляции.
О пропуске экзонов и РНК модуляции
Ген дистрофина является самым большим геном в теле. Он состоит из 79 экзонов. Экзоны представляют собой небольшие последовательности генетического кода, которые через промежуточный этап с участием РНК приводят к сборке секций белка. При МДД, когда происходит мутация/устранение определенных экзонов, РНК не может осуществить чтение произошедшей ошибки. Это приводит к тому, что оставшаяся часть экзонов не считывается. В результате появляется нефункциональный белок дистрофина и серьезные синдромы МДД. Терапевтические методы лечения, основанные на работе с РНК, в частности антисмысловые олигонуклеотиды, индуцирующие пропуск экзона, на данный момент находятся в стадии разработки для МДД. Эти антисмысловые олигонуклеотиды пропускают экзон вслед за (напротив) дефективным экзоном, и таким образом осуществляют корректирование рамки считывания, тем самым давая возможность выработке нового, достаточно функционального белка дистрофина. На технологию пропуска экзонов компании Prosensa была получена лицензия из Медицинского центра Университета Лейдена.
Источник: МойМио