Безопасность и уровень в крови препарата экзон-пропускающей терапии GSK были оценены у мальчиков с МД Дюшенна , которые уже не ходят самостоятельно и имеют определенные мутации гена дистрофина .
Международная фармацевтическая компания GlaxoSmithKline (GSK) объявила обнадеживающие результаты своей 1 фазы испытаний препарата экзон-пропускающей терапии drisapersen у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) , которые больше не могут ходить.
Фаза 1 клинического испытания была предназначена для проверки безопасности, переносимости и фармакокинетики (как организм реагирует на препарат — drisapersen,) а не для проверки эффективности препарата.
Результаты показали, что drisapersen (ранее назывался как GSK2402968) достиг уровня в крови примерно пропорционального введенной дозе в двух из трех вводимых дозах и, что не было серьезных побочных эффектов.
Это клиническое испытание было открыто в июне 2010 года в двух центрах — Коламбус, штат Огайо и в Париже, Франция. В него вошли 20 мальчиков с МДД, которые:
— имели определенные мутации в гене дистрофин, поддающиеся лечению пропуском 51 экзона,
— использовали постоянно инвалидное кресло не менее одного года, но не более четырех лет.
В этом клиническом испытании участники были рандомизированы на получение либо одной инъекции drisapersen в различных дозах на килограмм тела или инъекции плацебо .
GSK объявила подробные результаты этого 1 -го этапа испытаний на своем сайте в резюме результатов: GSK2402968 2 ноября 2012 года.
http://www.gsk-clinicalstudyregister.com/r…p;marketing=All
Были проанализированы уровни препарата в крови и побочные эффекты. Таким образом, исследователи обнаружили, что:
— Когда drisapersen вводился в дозе 3 мг\кг или 6 мг\кг массы тела, уровни препарата в крови оказались примерно пропорциональны данным дозам . Однако, когда получили результаты от введения 9-мг\кг , увидели, что уровень препарата в крови не увеличивается пропорционально.
— В группе , где 6 мальчиков получали препарат drisapersen в дозе 3-мг\кг , сообщалось, что не было серьезных побочных эффектов, наиболее часто сообщалось , что в местах инъекций изменялся цвет кожи и было небольшое уплотнение .
— В группе , где 6 мальчиков получали препарат drisapersen в дозе 6-мг\кг , сообщалось, что не было серьезных побочных эффектов, наиболее часто сообщалось, что в местах инъекций было обесцвечивание кожи и уплотнение .
-В группе , где 3 мальчика получали препарат drisapersen в дозе 9 мг\кг , сообщалось, что не было серьезных побочных эффектов, наиболее часто говорилось , что в местах инъекции было изменение цвета кожи , небольшое воспаление и повышение температуры.
— Двое из пяти участников, которые получали плацебо инъекции, так же сообщили , что не было серьезных побочных эффектов, наиболее частые жалобы- в местах инъекций было обесцвечивание кожи и небольшое уплотнение .
— Не существовало никаких серьезных неблагоприятных событий или со смертельным исходом.
http://quest.mda.org/news/drisapersen-appe…alking-boys-dmd
Источник: miopatia.ru