Shadow

АМД: FDA рассмотрит возможность ускоренного утверждения нового препарата, предназначенного для борьбы с МДД

fotolia_36880196_m

взволнована тем, что рассмотрит возможность ускоренного утверждения нового препарата, предназначенного для борьбы с мышечными заболеваниями, направленного на МДД.

Компания из Кембриджа, Массачусетс получила сообщение от  Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (U.S. Food and Drug Administration (FDA)) о том, что агентство рассмотрит возможность принятия ускоренного пути утверждения для Этеплирсена (Eteplirsen), экспериментального лекарственного препарата, который разрабатывается компанией для мальчиков и юношей с мышечной дистрофией Дюшена (МДД), по отношению к которым потенциально может быть применено лечение, связанное с пропуском экзона 51 гена дистрофина.

Начиная с 1990-х годов, АМД предоставляет поддержку проекту, связанному с разработками в области пропуска экзонов, стратегии модификации гена, направленной на лечение МДД, а также потенциально предназначенной для других мышечных заболеваний. АМД финансировала основополагающее исследование, благодаря которому стало возможным существование таких лекарственных препаратов как Этеплирсен.

Заявка на утверждение Этеплирсена в качестве метода лечения АМД будет подана компанией Sarepta в рамках программы FDA, позволяющей перспективным препаратам, предназначенным для лечения  серьезных заболеваний, быть утверждёнными на основании  данных, указывающих на то, что препарат «с достаточно большой степенью вероятности свидетельствует о прогнозировании клинического результата». Это отличается от предоставления данных об реальных клинических результатах, таких как продление жизни или явно улучшенные функции.

FDA требует, чтобы как минимум одно дополнительное, подтверждающее исследование было проведено в случае, когда лекарственный препарат утверждается в таком ускоренном порядке. Но пациенты могут иметь доступ к препарату во время проведения подтверждающего исследования.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Болезни, которые сын получит в наследство от отца

Компания Sarepta сообщает, что в третьем квартале этого года она планирует приступить к  открытому, крупномасштабно исследованию Этеплирсена с участием МДД пациентов, способных ходить, а также обладающих мутациями гена дистрофина возле экзона 51. Планируется организация мест проведения исследования в США и Канаде. Кроме того, будет сформирована группа исторического контроля вместо группы плацебо, данные которой будут использованы для оценки эффективности лекарственного препарата.  Все участники исследования будут принимать Этеплирсен.

Пересмотр ранее принятого решения FDA

В ноябре 2013 FDA сообщило, что подача заявки относительно нового лекарственного препарата Этеплирсена на прохождение по пути ускоренного утверждения  является преждевременной. К настоящему времени данное решение было пересмотрено агентством на основании дополнительных данных, предоставленных компанией Sarepta, охватывающих информацию о работе с Этеплирсеном с ноября 2013 по март 2014. Детальные данные об измененном решении были предоставлены компанией Sarepta 21 апреля 2014 в ходе проведения пресс-релиза.

Планируется проведение дополнительных исследований Этеплирсена и других лекарственных препаратов

В дополнение к подтверждающему исследованию Этеплирсена компания Sarepta планирует проведение исследования лекарственного препарата с участием пациентов, возраст которых составляет менее 7 лет, а также пациентов, прогрессирование заболевания которых приближается к моменту, когда они не могут преодолевать пешком минимальную дистанцию, либо полностью утратили способность ходить.  Планируется приступить к проведению этих исследований позже в 2014 году.

К концу года компания также планирует приступить к проведению плацебо-контролируемого исследования с применением одного или более кандидатов  из числа своих разработок, претендующих на звание -пропускающих лекарственных препаратов для лечения МДД   (направленных на экзоны гена дистрофина, отличные от экзона 51).

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Первый год платить не нужно. Появился суперльготный кредит на Geely (но не для всех)

Семьи могут оставаться в курсе новостей, посещая сайт АМД, сайт компании Sarepta, а также ClinicalTrials.gov, где будут размещены детальные данные, как только они станут доступны.

АМД сотрудничает с компанией Sarepta и другими партнерами с целью содействия проведению интернет-семинара в конце этой недели, организуемого для сообщества пациентов. Кроме того, они постараются предоставить детальные данные настолько оперативно, насколько это возможно.

Заявление:

«Мы взволнованы тем, что FDA приняло решение, позволяющее Этеплирсену пройти по пути ускоренного утверждения», – сказала Валери Цвик (Valerie Cwik), главный медицинский и научный сотрудник Ассоциации мышечной дистрофии. « Миссия АМД, заключающаяся в том, чтобы спасти жизни и улучшить жизненный уровень каждого, кто борется с мышечным заболеванием, а также вести разработки безопасного и эффективного лекарственного препарата, по-прежнему остается  важнейшей. От имени семей, которых мы обслуживаем, мы ведем усердную работу для того, чтобы найти способы лечения и оптимальные препараты. И мы особенно рады видеть, что впереди обозначился четкий путь для этого многообещающего экзон-пропускающего лекарственного препарата».

«Опираясь на помощь своих сторонников, АМД играет значимую и беспрецедентную роль в финансировании основополагающего исследования, благодаря которому прогресс, который мы наблюдаем сегодня, стал возможным. На данный момент нашей целью является завершение борьбы, которое мы хотим осуществить посредством движения от проведения клинических исследований к крупномасштабному внедрению лекарственного препарата. На сегодняшний день разработка препарата является важным мерилом преодоленного пути в рамках данного путешествия».

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома

http://quest.mda.org

Источник: МойМио


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *