Shadow

МДД: Многоцентровое исследование, проводимое с целью тестирования лекарственного препарата, предназначенного для борьбы с рубцеванием мышц, воспалением

МДД: Многоцентровое исследование, проводимое с целью тестирования лекарственного препарата, предназначенного для борьбы с рубцеванием мышц, воспалением

Фаза 1b/2a клинического испытания направлена на проверку безопасности, переносимости и фармакокинетики однократных и многократных доз НТ-100 (также называемого Галофугиноном (Halofuginone) с отсроченным высвобождением) у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшена (МДД). На данный момент исследование проводится в четырех объектах, находящихся в штате Мэриленд, Миссури и Огайо, а также на дополнительном объекте, который предполагается открыть в Калифорнии.

Исследователи планируют привлечь к участию в исследовании 30 мальчиков с МДД в возрасте от 6 до 20 лет.

НТ-100 находится в процессе разработки. Работа над ним ведется компанией DART Therapeutics, находящейся в Кембридже, штат Массачусетс, а также компанией-партнером,  Halo Therapeutics, находящейся в Ньютоне, штат Массачусетс. НТ-100 представляет собой небольшую молекулу, предназначенную для снижения уровня образования рубцов (фиброз) и воспаления. Также лекарственный препарат содействует регенерации здоровых мышечных волокон при МДД.

DART Therapeutics объявила о начале исследования 15 июля 2013 года.

В ходе исследования будет проводиться тестирование однократных и многократных доз НТ-100

Фаза исследования 1b будет направлена на тестирование безопасности, переносимости и фармакокинетики однократной и многократной доз НТ-100. Участниками будут являться мальчики в возрасте от 6 до 20 лет. По словам DART это возрастной диапазон, который является «атипичным», но он даст возможность специалистам в ходе исследования оценить безопасность экспериментального лекарственного препарата по отношению к расширенной группе людей, также станет возможным изучение его воздействия на разных стадиях заболевания.

Исследование является «открытым», что означает, что все участники будут получать лечение при помощи НТ-100. И участники, и исследователи будут знать, какую дозу получает каждый из участников; плацебо  или контрольные препараты не будут использоваться.

Участники исследования будут распределены в одну из пяти групп, каждая из которых будет относиться к различному режиму дозирования НТ-100.

В дополнение:

Сотрудники, задействованные в проведении исследования, будут следить за возникновением побочных эффектов, за данными медицинских оценок, за результатами клинических лабораторных тестов, а также за другими диагностическими тестами для того, чтобы оценить безопасность и переносимость НТ-100.    

Для оценки фармакокинетики – того, как организм справляется с лекарственным препаратом – будут оцениваться уровни НТ-100 в крови, а также другие данные.
Ранние фармакодинамические сигналы НТ-100 будут оценены после четырех недель непрерывного дозирования. Они будут включать измерение легочной (дыхательной) функции, двигательной функции, структуры мышц, а также биохимических маркеров и маркеров визуализации.

Исследователи планируют использовать технику неинвазивной визуализации, называемой «электроимпедансная миография», для измерения степени здоровья мышц, а также для отслеживания изменений, со временем происходящих в мышцах.

Планируется проведение 6-месячного расширенного исследования 2a.

НТ-100 потенциально может действовать при всех типах МДД

НТ-100 не направлен на работу со специфическими мутациями, поэтому, в случае успеха, данный лекарственный препарат может действовать при наличии МДД, вызванной любой из генетических мутаций.  

Управление по контролю за продуктами и лекарствами в январе 2012 присвоило НТ-100 «назначение в качестве орфанного препарата» в США. Назначение призвано содействовать развитию терапевтических методов для лечения редких заболеваний. Благодаря этому разработчик лекарственных препаратов после одобрения получает право на ряд стимулов, включающих семилетний период на осуществление эксклюзивного маркетинга в Соединенных Штатах Америки.

В мае 2012 года Европейское агентство по лекарственным средствам присвоило назначение НТ-100 в качестве «орфанного медицинского препарата» для лечения МДД в странах Европейского Союза.

Как принять участие в исследовании

Предполагаемыми участниками могут быть мальчики с МДД в возрасте от 6 до 20 лет. В дополнение к этому:

  • У них должно быть подтверждение того, что их организм вырабатывает мало дистрофина, либо не вырабатывает его вообще – при МДД белка недостаточно, либо он отсутствует вообще;
  • Не должен принимать кортикостероиды, либо получить стабильную дозу и следовать режиму лечения в течение минимум 12 месяцев; также участник должен подходить и по другим критериям.  

Свяжитесь с Марком Блаустайном (Marc Blaustein) по телефону (617) 431-7250, или mblaustein@halotherapeutics.com; или с Джейн Дэвис Голден (Jane Davis Golden) по телефону (603) 554-6434, или jane@enpointeresearch.com. Либо свяжитесь с ближайшим к вам объектом по проведению исследований.

 Источник: МойМио

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Минздрав России зарегистрировал новый препарат для лечения СМА

Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *