Клинические испытания

Июл42020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Нам сказали: смиритесь, не привыкайте к ребенку, исход будет один – он умрет»: В Россию вернулся годовалый Дима Тишунин, который прошел уникальную генную терапию

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

Родителям удалось собрать космическую сумму на спасение своего ребенка Встречаемся на детской площадке у многоэтажки на юго-западе Москвы, где семья сейчас снимает квартиру. Разумеется, с соблюдением всех мер безопасности - все в масках. - Диме сейчас никак нельзя заболеть, - объясняет отец, Александр Тишунин. Дима - мальчик-улыбашка - сидит в коляске. Несколько месяцев назад историей Димы Тишунина прониклась вся страна. Мальчика с редчайшим диагнозом СМА (спинальная мышечная атрофия) спасали всем миром, собирая деньги на дорогостоящую генную терапию, которую можно было получить только за рубежом. И в итоге произошло настоящее чудо. «ДО 5 МЕСЯЦЕВ ДИМА ХОРОШО РАЗВИВАЛСЯ» Александр и Виктория Тишунины когда-то закончили с отличием один московский вуз - Российский государственн...

Май282020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3 испытаний своего гивиностата, как сообщила компания на недавнем вебинаре, организованном Родительским проектом по борьбе с миодистрофией Дюшенна. Хотя лечение нынешних участников проходит в соответствии с графиком, ожидается, что это задержит завершение испытания и результаты, требующие одобрения регулирующего органа. «Клинические испытания [гивиностата] все еще продолжаются, поскольку мы не остановились ни в одном исследовании», - сказал Паоло Беттика, доктор медицинских наук, главный врач Италфармако. «Тем не менее, как регистрация, так и часть скрининга и рандомизации, в настоящее время приостановлена из-за ограничений на поездки и посещения исследовател...

Мар32020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Говорить о росте заболеваемости пока не приходится»: врач-невролог рассказал о лекарствах от СМА

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В Красноярском крае следователи проверяют региональный Минздрав, который не обеспечил двухлетнего ребёнка, больного спинальной мышечной атрофией (СМА), препаратом «Спинраза», который был ему назначен решением врачебной комиссии. В итоге мальчик скончался. Аналогичную проверку проводит СК в Свердловской области, где дети также нуждаются в этом лекарстве. Насколько эффективны эти уколы и как выявить заболевание на самой ранней стадии, RT рассказала врач-невролог Светлана Артемьева, заведующая 2-м психоневрологическим отделением Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева. — В последнее время мы часто слышим о пациентах с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА), хотя всего полгода-год назад о реальных масштабах этого заболевания в Росси...

Мар22020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В Минздраве рассказали, когда начнутся испытания российского препарата для лечения СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Клинические испытания российского лекарственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) могут начаться уже во второй половине текущего года, сообщили в субботу в пресс-службе Минздрава РФ. Спинальная мышечная атрофия - группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Ранее в Минздраве сообщили, что в 2020 году запланированы доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения СМА. "Российский фармпроизводитель начал предварительное обсуждения с экспертами наилучшего дизайна клинических испытаний новейшего геннотерапевтического препарата для лечения СМА, - говорится в сообщении. - Уже летом производителем может быть подано заявление в Минздрав о проведении клинически...

Июл52018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В США неизлечимо больным разрешили пользоваться экспериментальными лекарствами

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В США неизлечимо больным разрешили пользоваться «сырыми» экспериментальными лекарствами. А что можно россиянам в подобной ситуации? В конце мая президент США Дональд Трамп поставил свою подпись на документе, который дал всем гражданам США т.н. право на попытку — теперь неизлечимо больные могут получать доступ к лекарствам, еще не прошедшим все стадии клинических испытаний и не получившим одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Речь идет о больных, которые уже исчерпали все имеющиеся возможности для лечения на данный момент. «Чердак» разобрался, какие возможности есть у российских пациентов для доступа к незарегистрированным препаратам. Трамп не то чтобы шокировал страну своим поступком. В США уже давно миновали времена «Далла...

Апр172018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Ежегодная конференция Родительского проекта по борьбе с миодистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

Ежегодная конференция 2018 года РПМД знаменует собой время, когда семьи, врачи, исследователи, воспитатели, отраслевые партнеры, а также те, кто живет с миодистрофией Дюшенна, собрались, чтобы обсудить все темы. Эта конференция не похожа ни на что. Здесь ключевым является сообщество. Все части этого невероятного сообщества собрались вместе, чтобы учиться, слушать и смотреть вперед на изменения. Каждый голос важен, и каждый момент значим. Настало время для нас собраться как сообщество и захватить этот момент. Время пришло, и на ежегодной конференции РПМД возникли партнерские отношения, заданы вопросы и получены ответы на них, а также установлены дружеские отношения. В этом году в Скоттсдейле, Аризона, вы услышите текущую и важную информацию о: Ведении пациентов и уходе во всех...

Мар142018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В США тестируют препарат от ожирения, который возможно поможет пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Американские ученые тестируют вещество, которое способно заменить человеку физические упражнения. Об этом сообщает издание Science Alert. Прежде всего, таблетки создают для тех, кто не может двигаться или усиленно заниматься спортом. Так, препарат 516 активирует гены, отвечающие за сжигание жиров в мышечных клетках, а соединение 14 заставляет клетки расщеплять углеводы для производства энергии. Эти процессы активизируются в организме естественным путем при занятиях спортом. По замыслу ученых, препарат 5216 должен помочь пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна, болезнью Паркинсона и болезнью Гентингтона. Соединение 14 должно помочь диабетикам и людям, страдающим метаболическим синдромом, проявляющимся в ожирении, гипертонии, высоком уровне сахара в крови и повышенной концентраци...

Мар52018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на территории Российской Федерации. Набор участников проходит на базе НИКИ Педиатрии им. Ю.Е.Вельтищева. Более подробную информацию можно получить так-же у Доктора Дмитрия Владимировича Влодавца (Кандидат медицинских наук, старший научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии, сотрудник Детского научно-практического центра нервно-мышечной патологии) - http://duchenne-russia.com/nevrolog Информация о критериях отбора здесь » Источник http://duchenne-russia.com...

Фев262018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Минздрав России дал разрешение на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Компании Roche и Novartis планируют в самое ближайшее время открыть центры клинических испытаний своих препаратов в России. Минздрав России дал разрешение на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа в возрасте до 6 месяцев обеим компаниям, о чем сообщается на портале www.grls.rosminzdrav.ru Препараты RG7916 и Бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Открытие набора участников в данные испытания ожидается позднее в этом году. О начале набора в клинические испытания будет сообщено всем участникам реестра. Если вы пациент со СМА и вас нет в реестре – то просим заполнить форму реестра Источник http://f-sm...

Фев102018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Технология CRISPR подарит годы жизни пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Исследователи из Юго-западного медицинского центра Университета Техаса совместно с немецкими коллегами выяснили, что метод редактирования генов CRISPR можно использовать для спасения сердца пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Новый подход позволит исправить более трёх тысяч мутаций, которые вызывают это заболевание, уточняют авторы. Поясним, что миодистрофия Дюшенна – это генетическая болезнь, связанная с дефектом в Х-хромосоме. Генетические мутации мешают производству дистрофина – белка, необходимого для формирования здоровой мышечной ткани. В результате ослабевают все мышцы организма, в том числе и сердечная (которая в итоге попросту перестаёт работать, и человек умирает). Основные проявления болезни – постепенное снижение двигательной активности, поражение сердца (кардиомиопатия...

Авг312017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Ключевые направления развития биотехнологий в Беларуси. Новые разработки и их применение

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ, ОНЛАЙН-ТРАНСЛЯЦИИ

Биотехнологии находят применение практически во всех отраслях экономики и являются одним из драйверов инновационного развития во всем мире. По прогнозам, к 2025 году мировой рынок биотехнологий составит около $2 трлн. Находясь в тренде мировых тенденций, Беларусь также активно развивает это направление. О достижениях белорусской науки в области биотехнологий, о перспективных разработках для промышленности, сельского хозяйства, здравоохранения рассказали эксперты. Итоги Белорусские ученые разработали методику ускоренного восстановления нервных клеток Белорусские ученые разработали методику ускоренного восстановления нервных клеток, сообщила сегодня журналистам заместитель директора по научной и инновационной работе Института биофизики и клеточной инженерии НАН Беларуси Наталья Пш...

Авг112017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Два мальчика против государства: суд не на жизнь, а на смерть

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Заболевание обрекает их на смерть в возрасте примерно 20 лет. Лекарство, способное продлить жизнь, уже применяется в Европе. Но надежды российских родителей тонут в судебной трясине «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать» Наверное, истории всех мальчиков с миодистрофией Дюшенна чем-то похожи. Заболевание становится заметным в 3-5 лет, в 10-12 лет эти дети теряют способность ходить, к 20 годам большинство из них умирает. Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, которое встречается с частотой 3 на 10 тысяч новорожденных мальчиков. По данным Благотворительного фонда «МойМио», в России живет около 4000 таких детей, и все они получают лишь симптоматическое лечение). Мансур Хасанзанов родился в 2004 году в Ульяновске. «Первое, что мы заметили, он не мог прыгать,...