Shadow

Испытание блокаторов миостатина при МДД

Фармацевтическая компания  Pfizer недавно открыла фазу 2 изучения экспериментального соединения, который может быть полезен при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), благодаря своей способности блокировать миостатин,  природный белок, который, как известно,  ограничивает рост мышц.

Препарат Pfizer, получившей название PF-06252616, является лабораторным инженерным соединением, разработанным  чтобы  ингибировать  миостатин, в результате чего возможно повышение мышечной силы и функции. Препарат поставляется путем внутривенной инфузии и будет опробован против примерно у 105 мальчиков с МДД, начиная в  четырех американских центрах. Дополнительные центры  в США,  Канаде, Европе и Японии планируется открыть в апреле 2015.

Блокада миостатина  поддерживается АМД.

был лидером в разработке блокаторов миостатина в качестве стратегии для лечения некоторых форм мышечной дистрофии, в частности миодистрофии Дюшенна(МДД) но, возможно, также мышечной дистрофии Беккера (БМД), конечностно-поясной мышечной дистрофии (КПМД) и др.

Хотя есть много лабораторных данных, что ингибирование миостатина  может улучшить мышц, разработка лекарств в этой области была сложной. Два первых соединения,  разработанные с поддержкой АМД,  несколько разочаровали  в клинических испытаниях.

В 2008 году развитие экспериментального блокатора  миостатина  MYO-029 была прекращена после того, как соединение, как  было установлено,  безопасно и хорошо переносимо, но не  повышало прочность или функцию у пациентов с БМД, КПМД и плече-лопаточно-лицевой миопатией (ПЛЛМ). И в 2013 году усилия по разработке ингибитора миостатина ACE-031 были остановлены из-за опасений по поводу расширенных кровеносных сосудов и незначительных кровотечений у мальчиков с МДД, которые получили его.
В декабре 2014  Pfizer заявил: «На основе предложенного механизма действия PF-06252616, у него есть потенциал для увеличения мышечной массы и функции у мальчиков с МДД, которые имеют признаки уменьшения мышечной массы. Преклинические [лабораторные] данные свидетельствуют об увеличении размера мышц и функции  у мышей и приматов.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Полторы тысячи лет выживания

О фазе 2 исследования  PF-0625616 при МДД

Новое исследование будет оценивать безопасность, переносимость, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику  PF -0625616 у мальчиков с МДД, которые отвечают критериям исследования.

Участники должны:

  • Иметь  диагноз МДД подтвержденный медицинской историей и генетическим тестированием;
  • Возраст по крайней мере 6 лет, но менее 10 лет;
  • Быть в состоянии ходить и подниматься по лестнице;
  • Принимал кортикостероиды в течение как минимум шести месяцев до  исследования;
  • Удовлетворения дополнительных критериев.

Исследование будет иметь два периода, каждый из которых длится 48 недель. Участники будут случайным образом распределены в одну из трех групп. Группа 1 получит PF-0625616 в виде внутривенной инфузии в течение первого и второго периода. Группа 2 также получит PF-0625616 в течение периода 1, но будет переключаться на плацебо  в период 2. Группа 3 получит плацебо  в течение периода 1, а затем получить PF-0625616 в течение периода 2. С таким  дизайном исследования все участники получат экспериментальный препарат.
Ни участники, ни члены их семей, ни исследователи не будут знать, к какой группе был причислен конкретный  пациент  пока  исследование не  будет завершено.

Препарат или будет введен  путем  двухчасовой инфузии каждые четыре недели. Уровень дозировки PF -0625616 может увеличиваться каждые 16 недель, в зависимости от того, как хорошо  переносится  препарат.

Исследование требует ежемесячных посещений центра,  и частые испытания функций мышц.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Действие глюкокортикоидных препаратов на мышцы зависит от циркадных ритмов

http://quest.mda.org

Источник МойМио


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *