Фармацевтическая компания Pfizer недавно открыла фазу 2 изучения экспериментального соединения, который может быть полезен при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), благодаря своей способности блокировать миостатин, природный белок, который, как известно, ограничивает рост мышц.
Препарат Pfizer, получившей название PF-06252616, является лабораторным инженерным соединением, разработанным чтобы ингибировать миостатин, в результате чего возможно повышение мышечной силы и функции. Препарат поставляется путем внутривенной инфузии и будет опробован против плацебо примерно у 105 мальчиков с МДД, начиная в четырех американских центрах. Дополнительные центры в США, Канаде, Европе и Японии планируется открыть в апреле 2015.
Блокада миостатина поддерживается АМД.
АМД был лидером в разработке блокаторов миостатина в качестве стратегии для лечения некоторых форм мышечной дистрофии, в частности миодистрофии Дюшенна(МДД) но, возможно, также мышечной дистрофии Беккера (БМД), конечностно-поясной мышечной дистрофии (КПМД) и др.
Хотя есть много лабораторных данных, что ингибирование миостатина может улучшить здоровье мышц, разработка лекарств в этой области была сложной. Два первых соединения, разработанные с поддержкой АМД, несколько разочаровали в клинических испытаниях.
В 2008 году развитие экспериментального блокатора миостатина MYO-029 была прекращена после того, как соединение, как было установлено, безопасно и хорошо переносимо, но не повышало прочность или функцию у пациентов с БМД, КПМД и плече-лопаточно-лицевой миопатией (ПЛЛМ). И в 2013 году усилия по разработке ингибитора миостатина ACE-031 были остановлены из-за опасений по поводу расширенных кровеносных сосудов и незначительных кровотечений у мальчиков с МДД, которые получили его.
В декабре 2014 Pfizer заявил: «На основе предложенного механизма действия PF-06252616, у него есть потенциал для увеличения мышечной массы и функции у мальчиков с МДД, которые имеют признаки уменьшения мышечной массы. Преклинические [лабораторные] данные свидетельствуют об увеличении размера мышц и функции у мышей и приматов.
О фазе 2 исследования PF-0625616 при МДД
Новое исследование будет оценивать безопасность, переносимость, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику PF -0625616 у мальчиков с МДД, которые отвечают критериям исследования.
Участники должны:
- Иметь диагноз МДД подтвержденный медицинской историей и генетическим тестированием;
- Возраст по крайней мере 6 лет, но менее 10 лет;
- Быть в состоянии ходить и подниматься по лестнице;
- Принимал кортикостероиды в течение как минимум шести месяцев до исследования;
- Удовлетворения дополнительных критериев.
Исследование будет иметь два периода, каждый из которых длится 48 недель. Участники будут случайным образом распределены в одну из трех групп. Группа 1 получит PF-0625616 в виде внутривенной инфузии в течение первого и второго периода. Группа 2 также получит PF-0625616 в течение периода 1, но будет переключаться на плацебо в период 2. Группа 3 получит плацебо в течение периода 1, а затем получить PF-0625616 в течение периода 2. С таким дизайном исследования все участники получат экспериментальный препарат.
Ни участники, ни члены их семей, ни исследователи не будут знать, к какой группе был причислен конкретный пациент пока исследование не будет завершено.
Препарат или плацебо будет введен путем двухчасовой инфузии каждые четыре недели. Уровень дозировки PF -0625616 может увеличиваться каждые 16 недель, в зависимости от того, как хорошо переносится препарат.
Исследование требует ежемесячных посещений центра, МРТ и частые испытания функций мышц.
Источник МойМио