Рейтинг@Mail.ru
Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, Олезоксиме и . А также сообщает о трех стадиях исследования , в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие другими модификаторами сплайсинга).

Олезоксим

Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток.

Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания () запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3
Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи планируем проведение дополнительно исследования олезоксима в фазе 3. Мы проинформируем вас о ходе подготовки в ближайшие месяцы

RG7916

RG7916 является модификатором сплайсинга , назначаемым перорально и распределяющимся по всему телу. Препарат находится в стадии клинических испытаний, проводимых совместно c компанией PTC Therapeuticsи SMA Foundation
RG7916 получил в FDAстатус препарата для лечения редких заболеваний (Orphan Drug Designation)

В какие клинические испытания RG7916 идет набор пациентов в настоящее время?

В настоящее время идет набор пациентов в 3 клинических испытания препарата RG7916: SUNFISH, FIREFISHи JEWELFISH
Для включения в любые испытания RG7916 потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения

SUNFISH

Задача: Оценить эффективность и безопасность использования RG7916 у пациентов со СМА типов 2 и 3

На этапе 1 будет оцениваться безопасность и переносимость 2 различных дозировок RG7916

На этапе 2 будет оцениваться эффективность и безопасность RG7916  в выбранной на этапе 1 дозировке

Кто может быть включен?Дети и молодые взрослые (2-25 лет) со СМА типов 2 и 3*

Дизайн исследования:исследование SUNFISHсостоит из 2 этапов

Текущий статус: Запланированный набор 10 взрослых и подростков (Группа А) и 9 детей (Группа В)*** на Этап 1 Дозировка 1 (низкая доза) исследования RG7916 завершен. Набор на Этап 1 Дозировка 2 (высокая доза) в настоящее время продолжается.

Оценка безопасности:Безопасность участников испытаний является нашим приоритетом. Как запланировано в протоколе исследования, Комитет мониторинга безопасности рассматривает всю информацию, имеющую отношение к безопасности, от всех участников исследования SUNFISH. После оценки информации о безопасности, полученной после применения низкой дозы, назначенной Группе В на Этапе 1, Комитет разрешил продолжить исследование в соответствии с планом.

Дальнейшие шаги:  начало Этапа 2 планируется на вторую половину 2017 года, на этом этапе будут включены дополнительные клиники и страны

* Потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения прежде чем быть допущенными к исследованию SUNFISH

** Доработанный протокол ожидает утверждения регулирующими органами

*** Может быть проведен дополнительный набор участников в Этап 1 Дозировку 1 Группу В

FIREFISH

Задача: Оценить эффективность и безопасность использования RG7916 у детей от 1 до 7 месяцев с СМА типа 1

На этапе 1 будет оцениваться эффективность и безопасность RG7916 в 2 различных дозировках

На этапе 2 будет оцениваться эффективность и безопасность RG7916  в выбранной на этапе 1 дозировке

Кто может быть включен?  Дети от 1 до 7 месяцев с СМА типа 1*

Дизайн исследования:  исследование SUNFISHсостоит из 2 этапов

Текущий статус:  Первый ребенок был включен в исследование в декабре 2016 года, исследование продолжается в Европе. Этап 1 исследования FIREFISHбудет начат в дополнительных странах и клиниках, включая , в течение ближайших месяцев.

Оценка безопасности:  Безопасность участников испытаний является нашим приоритетом. Как запланировано в протоколе исследования, Комитет мониторинга безопасности рассматривает всю информацию, имеющую отношение к безопасности, от всех участников исследования FIREFISH.

Дальнейшие шаги:  начало Этапа 2 планируется на вторую половину 2017 года, на этом этапе будут включены дополнительные клиники и страны

*Потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения прежде чем быть допущенными к исследованию FIREFISH

JEWELFISH

Задача: Оценить безопасность и переносимость использования RG7916.

Кто может быть включен? Пациенты с СМА, ранее получавшие терапию, направленную на SMN2 (либо в рамках исследования MOONFISHс , либо с другим препаратом, направленным на SMN2)

Текущий статус: Первый получил первую дозу в клинике в США.

Оценка безопасности:  Безопасность участников испытаний является нашим приоритетом. Как запланировано в протоколе исследования, Комитет мониторинга безопасности рассматривает всю информацию, имеющую отношение к безопасности, от всех участников исследования JEWELFISH.

Дальнейшие шаги:  запланировано продолжение скрининга и включения пациентов в клиниках США и Европы

*Потенциальные участники должны соответствовать всем критериям включения прежде чем быть допущенными к исследованию JEWELFISH

Как могу я или член моей семьи узнать, каким образом стать участником исследований SUNFISH, FIREFISHили JEWELFISH?

Пожалуйста, обратитесь к своему врачу или в пациентскую организацию, если Вы считаете, что Вы или член Вашей семьи мог бы стать участником одного из этих исследований.

Вы можете также посетить сайт www.roche-sma-clinicaltrials.com, где имеется больше информации о нашей программе. Локальное объединение пациентов в месте Вашего проживания может иметь больше информации и ресурсов.

Как мне получить больше информации?

Вы можете узнать больше об исследованиях SUNFISH, FIREFISHили JEWELFISHна сайте www.clinicaltrials.gov  и www.clinicaltrialsregister.eu

Скачать Обращение компании ROCHE

Источник http://f-sma.ru/275.html

Даша – инвалид с рождения. Эта девочка не знает, что такое жизнь без боли. У Даши — ДЦП, гемиплегия III степени и судорожный синдром.

Похожие сообщения

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *