Воспаление — первая линия иммунной обороны в ткани, которая была повреждена травмой или инфекцией — это хороший пример процесса, что хорошо до определенного момента, а при определенных обстоятельствах и плохо- в избытке или при неправильных обстоятельствах.
Покраснение и припухлость, как результат занозы в пальце может быть болезненным, но это часть процесса заживления. Расширенние кровеносных сосудов и приток клеток иммунной системы являются неотъемлемой частью системы устранения ущерба телу, уничтожение вторжения микробов, прежде чем они попадут в кровь.
Но иногда воспалительный ответ организма начинается, когда он, возможно, не нужен. Например, есть много доказательств, что воспалительные реакции усугубляют мышечную дистрофию Дюшенна (МДД).
При этом заболевании отсутствие белка дистрофина в мышечных волокнах в результате любой из ряда генетических мутаций в гене дистрофина оставляет волокно с хрупкой мембраной. Волокна проходят последовательные раунды повреждений и регенерации на протяжении многих лет и, в конечном счете заменяются рубцовой тканью.
Воспаление появляется, чтобы ускорить повреждения мышечного волокна, но оно может быть уменьшено противовоспалительными лекарствами , известными как кортикостероиды (глюкокортикоиды), которые замедляют прогрессирование МДД.
Но кортикостероиды, такие как преднизон и дефлазакорт, не останавливают болезнь. Они также имеют множество нежелательных побочных эффектов, таких как увеличение веса и потерю костной массы.
По этой причине, ряд научно-исследовательских групп работают над альтернативными противовоспалительными стратегиями лечения МДД.
Вот некоторые из подходов, принимаемых в целях противодействия воспаления и рубцевания в пораженных мышцах.
В 2009 году группа исследователей в Осаке, Япония, обнаружили, что лечение мышей с МДД-подобным заболеванием соединением HQL-79 подавляет воспаление и уменьшает гибель клеток в мышечных волокнах. HQL-79 препятствует действию фермента, называемого простагландин D-синтаза.
Исследование HQL-79, как это ни удивительно, один из научно-исследовательских проектов Международной космической станции.
Ограничение силы тяжести на станции позволяет химическим кристаллам расти больше, чем они были бы на Земле, поэтому ученые могут изучать и модифицировать их трехмерные структуры более легко.
Высококачественный HQL-79 кристалл, выращенный в космосе, уже привел к построению более мощной версии этого ингибитора синтазы простагландина D. Эта разработка повышает вероятность того, что HQL-79 может стать препаратом для лечения МДД.
MDA поддержкка четырех проектов по противовоспалительному лечению.
- В мае 2012 года Ассоциация финансировала биотехнологическию компанию ReveraGen Роквилл, штат Мэриленд, для развития диссоциативного глюкокортикоидного лечения МДД. Экспериментальное соединение ReveraGen VBP15 рассчитано на желаемые свойства кортикостероидов без их нежелательных эффектов.
- В апреле 2012 года MDA объявила, что поддерживает Catabasis Pharamaceuticals в Кембридже, штат Массачусетс, для разработки и тестирования экспериментальных соединенийдля лечения МДД- связанного воспаления, не вызывая побочных эффектов кортикостероидов. Компания работает с двумя экспериментальными соединениями, получивших название CAT-1004 и CAT-1040.
- Молекулярный биолог Мелисса Спенсер из университета Калифорнии в Лос-Анджелесе изучает белок остеопонтин, который, кажется, играет важную роль в воспалительном процессе при МДД.
- MDA поддерживает исследование роли белка ингибитора активатора плазминогена 1 (PAI-1) в качестве возможного регулятора воспаления и образования рубцовой ткани при МДД.