В недавнем исследовании, опубликованном в журнале PLoS Medicine, группе исследователей из Университета Портсмута, Великобритания, под руководством профессора Дэрека Горецки, удалось блокировать белок под названием P2RX7 который участвует в мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
В результате установлено, что специфическое лечение может улучшить краткосрочные и долгосрочные функции мышц, а также корригировать когнитивные нарушения и потерю костной массы в мышей модели МДД. Хотя эксперименты еще на ранней стадии, и никаких проверок на людях не было, эти данные могут привести к перспективным методам для лечения пациентов с МДД.
В предыдущем исследовании исследовательская группа обнаружила, что P2RX7 нарушает сигналы между клетками, что превращает этот белок в привлекательную исследовательскую мишень. Как профессор Горецки объяснил, «удаление P2RX7 имело измеримый эффект на многие механизмы болезни, затрагивающие скелетные и сердечные мышцы, воспалительные клетки, мозг и кости. Учитывая влияние генетической блокады и предварительных результатов фармакологического лечения, мы очень надеемся, что это может быть хорошей терапевтической мишенью «.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным наследственным заболеванием мышц, что приводит к тяжелой инвалидности и смерти среди молодых мужчин, что вызванно прогрессирующей дегенерацией мышц. Плейотропные эффекты мутантного гена также включают когнитивные и поведенческие нарушения, и низкую плотность костной ткани. Во всем мире заболевание обнаруживается у одного из 3500 мальчиков.
Исследование, которое стало результатом международного сотрудничества ученых России, Италии, США и Франции, показало, что генетическое устранение P2RX7 может улучшить функции мышц в краткосрочной и долгосрочной перспективе, а может когнитивные нарушения и потерю костной ткани в модели МДД.
Исследователи показали, что у MDX мышей блокада P2RX7 имеет влияние на несколько механизмов болезни, которые влияют на скелетные мышцы и сердце, воспалительные клетки, головной мозг, и кости. Улучшение когнитивных функций и физического функционирования очевидно через 20 месяцев после лечения, при котором не было найдено каких-либо побочных эффектов.
Кроме того, результаты показали, что было улучшение в некоторых физиологических параметрах заболевания в течение четырех недель лечения, которое может дать надежду для будущего медикаментозного лечения для снижения тяжести заболевания.
http://musculardystrophynews.com
Источник МойМио