MDA наградила 44 проекта исследований грантов на общую сумму $ 13,6 млн. Новые гранты, большинство из которых вступили в силу 1 февраля, охватывают целый ряд заболеваний, включенных в программу MDA, и поддерживают инновационные подходы к фундаментальным исследованиям и разработке новых препаратов.
Многие из проектов, финансируемых грантами MDA делятся на четыре основные категории:
1. Понимание взаимосвязи между специфическими генетическими мутациями и проявлением болезни. Гранты позволят исследователям изучить конкретные гены, которые, как известно, вызывают заболевание и определить, что конкретный ген делает.
«Финансируемые MDA научные исследования дали удивительные достижения в идентификации генов, которые относятся к заболеваниям, но еще много предстоит узнать о том, как эти гены вызывают проявления болезни», сказала Джейн Ларкиндэйл, вице-президент MDA по исследованиям. «Получение этого знания дает нам множество новых терапевтических мишеней »
2. Ранние стадии тестирования конкретных терапевтических гипотез. MDA проводит финансирование исследований для выявления и испытания молекул, которые могли бы быть использованы в терапии.
«В то время как фундаментальные исследования дают нам гипотезы о том, как мы могли бы лечить болезни, эти проекты проверяют эти гипотезы», сказала Ларкиндэйл. «Важен ли механизм заболевания ? Это достойная цель для построения препаратов? Результаты этих проектов могут привести к созданию препаратов , которые мы можем испытать или найти новые терапевтические мишени ».
3. Понимание процессов дегенерации и регенерации в мышцах и нервах. При поддержке MDA исследователи внимательно изучат процесс разрушения и возобновления роста аксонов (нервные волокна), мышц и мышечной оболочки.
«Большинство нервно-мышечных болезней являются дегенеративными заболеваниями, либо потому, что преобладает дегенерация, и не хватает регенерации » Ларкиндэйл сказала. «Исследования, подобные этим, ищут механизмы, с помощью которых эти процессы регулируются, и как мы можем склонить чашу весов в благоприятном направлении».
4. Разработка более эффективной диагностики нервно-мышечных заболеваний. Эти гранты финансируют разработку более совершенных методов скрининга для диагностики заболевания, в том числе для новорожденных для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
«Одно из преимуществ нашей организации , которая охватывает многие виды нервно-мышечных заболеваний является то, что мы можем финансировать отдельные проекты исследований, которые могут рассказать о нескольких заболеваниях», отметила Ларкиндэйл . «Например, наш грант Джон Манфреди на исследование малых молекул, которые способствуют росту аксонов двигательных нейронов при спинальной мышечной атрофии также может пролить свет на другие заболевания дегенерации аксонов, такие как боковой амиотрофический склероз и болезнь Шарко-Мари-Тута (CMT) . ».
Гранты на исследования по миодистрофии Дюшенна.
Новые гранты поддерживают несколько исследовательских проектов, направленных на исследование вновь открывшихся путей восстановления и предоставления этим путям «толчка»для развития, чтобы попытаться уменьшить повреждение мышц.
Кроме того проекты исследования включают в себя:
- повышение уровня атрофина, белка похожие на дистрофин;
- разработку механизма благотворного влияния силденафила, препарата, который улучшает приток крови к мышцам;
- улучшение методов для получения и пересадки мышечных клеток, и
- разработки новых терапевтических стратегий, в том числе микроРНК и белки теплового шока.