Метка: FDA

Элементарно, CRISPR: новый метод SHERLOCK выяснит, чем вы болеете

Элементарно, CRISPR: новый метод SHERLOCK выяснит, чем вы болеете

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Представьте, что вы приходите в аптеку, берете тест, кладете себе в рот, и сразу понимаете, какой у вас вирус и чем его лечить — врач не понадобится. Если авторы новой системы детекции генов не ошиблись, такой сценарий вполне возможен. Новый метод  SHERLOCK, основанный на работе системы CRISPR-Cas13a, позволит точно, быстро и недорого детектировать нуклеиновые кислоты РНК и ДНК. Он может оказаться полезным для генотипирования — в том числе мониторинга генетических заболеваний — и выявления патогенов. Главным героем исследования стал фермент Cas13a, который также носит название C2c2. В отличие от Cas9 — своего более известного собрата, — Cas13a ищет мишени в РНК, а не в двухцепочечной ДНК. Кроме того, он не просто делает разрыв, как Cas9, а начинает полностью уничтожать свою мишен
Akashi Therapeutics возобновила разработку HT-100 для лечения миодистрофии Дюшенна

Akashi Therapeutics возобновила разработку HT-100 для лечения миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Акаши Терапьютикс получили отмашку от ФДА (Food&Drug Administration) на возобновление разработки лечения МДД (Мышечной Дистрофии Дюшенна). ФДА приостановили разработку замедленного высвобождения галофугинона  (HT-100) после того как участник клинического испытания начал переживать на себе жизнеугрожающие побочные эффекты в течение двух недель с момента начала проведения терапии. HT-100 является противовоспалительным, принимаемым внутрь, анти-фиброзным средством разработанным с целью способствовать здоровому процессу восстановления мышечных волокон у пациентов с мдд. Мы рады знать что FDA позволило Акаши возобновить клиническое развитие HT-100,” Pat Furlong президент основатель и главный исполнительный директор Родительского проекта мышечных дистрофий, сообщил в пресс релиз
Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Roche представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, Олезоксиме и RG7916. А также сообщает о трех стадиях исследования RG7916, в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие лечение другими модификаторами сплайсинга). Олезоксим Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток. Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания (FDA) запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3 Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи
СМА и прививки: чем важен успех Юлии Самойловой

СМА и прививки: чем важен успех Юлии Самойловой

МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ
О заболевании СМА, может ли оно быть связано с прививками, и что могло произойти со здоровьем Юлии Самойловой, рассказывает директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Родители детей со СМА сначала живут с абсолютно здоровыми детьми Любой родитель, который получает известие о болезни ребенка, пытается найти ее причину. Сейчас у нас в фонде «Семьи СМА» примерно 350 подопечных, большая часть из них отказывается от прививок, и многие наши родители говорят, что «мы сделали прививку и заметили, что с ребенком что-то не так». Большинство симптомов заболевания начинает проявляться в первый год жизни ребенка. Тогда же, когда начинается физиологическое развитие ребенка, набор им так называемых «вех моторного развития»: способности удерживать голову, переворачиваться, сидеть, ползать, ходи
Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

НОВОСТИ
Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию препаратов от редких педиатрических болезней (PRV) в Управлении по продуктам и лекарствам (FDA). За право сократить сроки рассмотрения заявки с 10 месяцев до шести американская Gilead Sciences готова заплатить $125 млн. Как заявил генеральный директор Sarepta Эдварда Кайе, сделка станет основным источником дохода для дальнейшего развития компании и разработки новых лекарств. В 2007 и 2012 годах в законодательство США были внесены поправки, согласно которым FDA должно выпускать специальные ваучеры для фармкомпаний, разработавших и выпустивших на рынок препараты от редких детских болезней и тропических инфекций. Ваучер дает право на ус
Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals, сообщает Reuters. Emflaza (deflazacort) относится к классу кортикостероидов. Этот препарат – первый одобренный FDA стероид для лечения МДД. Еще один стероид - Prednisone часто назначается для лечения данного заболевания, однако у него нет официального одобрения FDA. Emflaza также имеет меньше побочных эффектов, чем Prednisone. Уже в течение многих лет дефлазакорт доступен за пределами США. До одобрения препарата пациенты могли импортировать его из других стран, при этом цена на него была невысокой. Теперь пациентам нельзя будет импортировать лекарственное средство. Сообщается, что стоимость годового курса терапии Emflaza составит 89 тыс. долл., од

БИОДОБАВКИ

Биодобавки или БАДы – это композиции биологически активных веществ, получение которых осуществляется путем биохимического синтеза из природного сырья. Биодобавки не относятся к лекарственным средствам, и российским законодательством приравнены к пищевой продукции. Тем не менее, полезные свойства биологически активных веществ были доказаны во многих исследованиях. Поэтому многие медицинские специалисты успешно применяют их вкупе с лекарственными препаратами для лечения различных групп заболеваний. Здесь мы поговорим о биодобавках, как о возможном альтернативном средстве, потенциально способном поддерживать состояние больных с разнообразными формами нервно- мышечных заболеваний благодаря своим антиоксидантным и противовоспалительным свойствам. И хотя в вопросе лечения такого заболеван
Инструкция к препарату СПИНРАЗА для лечения СМА

Инструкция к препарату СПИНРАЗА для лечения СМА

ИССЛЕДОВАНИЯ, ЛИТЕРАТУРА / ПУБЛИКАЦИИ, МИОИНФОРМ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться. Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений. В настоящий момент препарат Спинраза находится на рассмотрении в Европейском Медицинском Агентстве (ЕМА), решение от которого ожидается в конце первого квартала 2017 года. После получения одобрения от обоих медицинских агенств FDA и ЕМА, для того, чтобы российские пациенты смогли получить
Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они столько стоят, и какие мифы связаны с их ценой? Кто платит? Лекарство с истекшим сроком годности – за 155 тысяч рублей Первое лекарство от редкого и смертельно опасного заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА) – будет стоить $125000 за одну инъекцию. В первый год лечения пациент должен получить шесть таких инъекций (и потратить в итоге $750000), а затем всю оставшуюся жизнь тратить на лечение ежегодно $375000. Препарат под названием Spinraza был одобрен FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, США) в конце прошлого года. Только одно лекарство может помочь пациентам старше пяти лет, страдающим прогрессирующей мышечной дистрофией
Это пока не полное выздоровление, но очень близко к нему. История Софии.

Это пока не полное выздоровление, но очень близко к нему. История Софии.

ГЕНЕТИКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОМЫШЦЫ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Новый препарат дает надежду пациентам со спинальной мышечной атрофией впервые спустя 125 лет после первого описания болезни в медицинской литературе и спустя чуть более 10 лет после выяснения его генетических причин. История Софии, американской девочки со СМА 1 типа, принимавшей участие в клинических испытаниях препарата Спинраза, недавно одобренного в США для лечения детей со спинальной мышечной атрофией. Рождение Софии Уайли не давало поводов для беспокойства: она родилась вовремя, получила высокие баллы по шкале Апгар. «Но при визите к педиатру в возрасте 2 месяцев она не держала головку и ее рефлексы были слабы», — рассказывает ее мать Наталия, — «Она была похожа на тряпичную куклу». Педиатр направил семью из Нью Гемпшира к неврологу. София прошла генетическое исследов