Рейтинг@Mail.ru
Глобальное исследование аталурена для лечения миодистрофии Дюшенна и Беккера.

Глобальное исследование аталурена для лечения миодистрофии Дюшенна и Беккера.

1Stuart-Peltz_ceo-van-PTC-Therapeutics3

Испытания экспериментального препарата аталурен для лечения мышечной дистрофии показали, что препарат обычно хорошо переносится и замедляет темпы снижения способности ходить, по сравнению с группой . После консультации с регулирующими органами в Европе и Соединенных Штатах, биофармацевтическая компания решила двигаться вперед и начать фазу 3 глобального изучения аталурена. Исследовательские центры будут открыты в США и по крайней мере 10 других странах.

«Мы извлекли выгоду из четких указаний со стороны регулирующих органов в отношении их ожиданий», — сказал Стюарт Пелц, генеральный директор PTC Therapeutics. «Цель состоит в полном одобрении аталурена на всех территориях на основе данных этого исследования». Ученые намерены оценить действие препарата у 220 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) или мышечной дистрофией Беккера (МДБ), вызванных так называемым нонсенс-мутациями. Результаты ожидаются в 2015 году.»Если ваш сын имеет нонсенс- в гене дистрофина, пожалуйста, рассмотрите вопрос об участии в фазе 3 испытания», сказал Пелц. «Цель PTC является продолжение этих исследований пока аталурен является коммерчески доступным».

Что такое аталурен?

Первоначально названный PTC124, аталурен разработан PTC Therapeutics , Нью-Джерси, при поддержке в 2005 году. Препарат предназначен заставлять мышечные клетки «игнорировать» или «читать» тип мутации известный как преждевременная остановка кодона, или нонсенс-мутации в гене дистрофина. Этот тип генетического дефекта является основной причиной МДД/ МДБ у 10 — 15 %. Эта мутация заставляет клетки останавливать синтез белка дистрофина, прежде чем он будет завершен. Когда клетки могут «прочитать» мутацию преждевременной остановки кодонов в гене дистрофина, они производят функциональный дистрофин. В декабре 2012 года Европейское медицинское агентство (EMA) подтвердил, что PTC подал свою заявку на условное одобрение аталурена, и что агентство начнет рассмотрение заявления. В то же время PTC также сообщила, что планирует начать регистрировать участников для проведения фазы 3 испытания аталурена,и что это, как надеется компания, будет служить основой для полного одобрения препарата в США и Европейском союзе (ЕС).

Аталурен: вопросы и ответы.

Ниже, генеральный директор PTC Стюарт Пелц отвечает на вопросы MDA о развитии аталурена.

ПО ТЕМЕ:  МЫШЕЧНАЯ ДИСТРОФИЯ ДЮШЕННА. КРАТКОЕ РУКОВОДСТВО

Вопрос: Какие результаты Вы видели, когда проводилось аталуреном пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) или мышечной дистрофией Беккера (МДБ) в результате нонсенс-мутации?

Ответ: Фаза 2b исследования стала первым долгосрочным, многонациональным, плацебо-контролируемым клиническим испытанием у пациентов с МДД. В рамках этого исследования, мы собрали новую информацию о естественном течении МДД, а также определили, что мы считаем терапевтической дозой аталурена : 40 миллиграмм (мг) на килограмм (кг) массы тела ежедневно, распределенные на 3 приема ( 10 мг / кг с завтраком, 10 мг / кг с обедом и 20 мг / кг с ужином). Исследование участников, получающих терапевтические дозы аталурена, по результатам шестиминутного теста показали, что те кто получал аталурен шли приблизительно на 30 метров [98 футов] дальше, чем участники, получавшие плацебо. Результаты исследования безопасности в испытаниях на сегодняшний день показывают, что аталурен как правило, хорошо переносится. Вооруженные этими данными мы разработали подтверждающую фазу 3 исследования, которая должна подтвердить то, что мы знаем о пользе аталурена. Мы знаем, как определить группы пациентов для нашей предстоящей фазы 3 исследования, так что у нас есть лучшая возможность для установления полного потенциала аталурена. Мы также извлекли выгоду из четких указаний со стороны регулирующих органов в отношении их ожиданий.

Вопрос: Когда PTC ожидает решение об условном одобрении аталурена от регулирующих органов в Европе? Что эти решения означают для развития аталурена?

Ответ: Мы ожидаем услышать ответ от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) во второй половине 2013 года или в начале 2014 года. Утверждение аталурена было бы чрезвычайно значимым. Утверждение аталурена могло бы также стать первой терапией специально утвержденной для МДД.

Вопрос: Что значит «условное одобрение»? В каких странах будет принято это условное одобрение ?

Ответ: Условное утверждение предоставляется на основании положительных результатов по отношению к риску применения. Данные не должны быть всеобъемлющими, но должны указать, что преимущества для общественного здравоохранения и непосредственная для медицины перевешивает риски. Компания получает обязательства выполнить проведение дальнейших исследований. Утверждение обновляется на ежегодной основе, пока все обязательства не будут выполнены, и затем препарат может получить полное одобрение. Условное утверждение может быть предоставлено только на лекарства, удовлетворяющие неудовлетворенным медицинскими потребностями, то есть препараты призванные для лечения заболевания или состояния, для которых лечение не доступно, поэтому важно, что пациенты получают ранний доступ к такому лечению . Условное утверждение будет распространяться на всей территории Европейского Союза.

ПО ТЕМЕ:  «Мы готовы говорить о боли». Как неизвестные синдромы перевернули жизни оренбургских семей

Вопрос: Как Вы думаете, какие данные необходимы для полного утверждения аталурена? Какие временные рамки необходимы для этого?

Ответ: PTC разработала фазу 3 изучения аталурена с участием организаций по контролю за медикаментами из США и Европы. Целью является полное одобрение на этих территориях на основе данных этого исследования, которое будет включать в себя 220 пациентов. Мы начинаем исследование и рассчитываем получить результаты к 2015 году. Мы планируем открытие исследовательских центров в Австралии, Бельгии, Канаде, Англии, Франции, Германии, Израиле, Италии, Испании, Швеции и Соединенных Штатах. Дополнительные центры в Азии, Восточной Европе и Южной Америке также рассматриваются.

Вопрос : Каков ваш предлагаемый план, чтобы получить одобрение аталурена в США?

Ответ: Федеральному агенству по контролю за медикаментами было ясно, что необходима дополнительная информация в поддержку утверждения. В то время как мы надеялись, что результаты фазы 2b могли бы служить основой для утверждения, мы рады, что мы получили конкретный вклад агенства с точки зрения его ожиданий, так что положительные результаты фазы 3 испытания могут служить в качестве подтверждающего исследования и, в сочетании с результатами 2b фазы, стать основой для утверждения нового препарата в США.

Вопрос: Как долго исследования аталурена будут продолжаться?

Ответ: PTC предоставляет доступ к аталурену предыдущим участникам открытых исследований в США и в других странах. В США, дополнительные данные по безопасности в настоящее время собраны у 106 больных, получающих в настоящее время аталурен. В Канаде и Европе начали регистрации пациентов, и другие центры находятся на различных стадиях получения нормативного разрешения и начнут зачисление пациентов в течение следующих нескольких месяцев. Цель PTC является продолжение этих исследований пока аталурен не станет коммерчески доступным.

ПО ТЕМЕ:  Терапевтический эффект KPT-350 в доклинической модели мышечной дистрофии Дюшенна

Вопрос: Если аталурен получит условное утвержденние в Европе, может человек в США получить препарат? Если да, то как?

Ответ: Если аталурен условно одобрен в Европейском Союзе, он будет коммерчески доступными только в ЕС. Тем не менее, развитие в США будет продолжаться в рамках глобальной фазы 3 исследования, которое мы надеемся, будет служить основой для утверждения в США

Вопрос: Есть ли у вас информация о том, что производства белка дистрофина в мышечных биоптатах коррелирует с мышечной функцией?

Ответ: Мы находимся в процессе публикации результатов исследования фазы 2b в научном журнале. Мы стремимся поделиться нашими данными по изучению аталурена через научные публикации и презентации. В исследовании 2а фазы, проводимом в трех клинических центрах, мы увидели эффект по увеличению экспрессии дистрофина, что было явным доказательством концепции. Исследование фазы 2b был первым долгосрочным, многонациональным, плацебо-контролируемым исследованием, в котором попытались оценить биопсию мышц на экспрессию дистрофина с целью соотнесения уровней белка с клиническими исходами эффективности. Мы были не в состоянии установить это соотношение в крупных исследованиях, и мы считаем, что имеющиеся методы для измерения экспрессии дистрофина не являются достаточно чувствительными, чтобы установить корреляцию с клиническими изменениями в это время. По согласованию с регулирующими органами, мы не планируем включать биопсию в фазу 3 исследование.

Вопрос: Что вы ожидаете от фазы 3 испытания , и когда она, вероятно, будет открыта для участников?

Ответ: Фаза 3 испытания является рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым исследованием, это означает, что участники будут иметь шанс получить либо препарат или плацебо — вещество, которое выглядит и на вкус как аталурен, но на самом деле не содержит препарат — в течение 48 недель. В дополнение к шести-минутному тесту мы также будем оценивать вторичные конечные точки, связанные с физической функцией и качеством жизни. Цель PTC является зачисления первого пациента в первом квартале 2013 года.

Источник: МойМио

Похожие сообщения

4 Комментария(ев)

  1. Марина

    Помогите у моей подруги болен сын 4 года и ему рекомендовали врачи препарат Аталурен. Как попасть в группу испытания препарата аталурен для лечения мышечной дистрофии мальчика. Очень нужен этот припорат тел. для связи 8 916 702 58 93 Марина

    Ответить
  2. Эдуард

    добрый день, а как мне заказать аталурен , где можно купить и сколько стоит? пожалуйста кто знаеть , по званите мне , по тель- 8961-061-40-72, Эдуард, буду вам рад!!

    Ответить

Оставьте отзыв

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Введите правильный ответ: *